
美迪西团队已建立 RNAi-AOC 研发服务平台,面向肝外靶向递送需求,覆盖从序列设计、寡核苷酸制备、抗体-寡核苷酸偶联,到纯化表征与体内外评价的全流程开发。核心能力如下:
AI序列设计(MOD):预测最优沉默窗口,综合结构可及性、特异性与跨物种同源性分析,高效输出适用于 AOC 开发的 siRNA/ASO 候选序列。
规模化寡核苷酸合成与载荷制备:具备从 OD 到 mg、g 级别的寡核苷酸合成与纯化能力,可为 AOC 开发提供高质量 oligonucleotide payload,并支持不同阶段的工艺放大与样品供应。
多类型 AOC 偶联工艺开发:建立了涵盖点击化学(DBCO-叠氮)、马来酰亚胺-巯基偶联、氨基-寡核苷酸-抗体偶联(AOAC)及基于微生物谷氨酰胺转胺酶(mTGase)或抗体位点突变的定点偶联等多样化偶联体系,可根据抗体、linker 与 oligonucleotide 的结构特征灵活选择工艺路径,支持面向肝外靶向的 AOC 分子构建。
AOC 纯化与高分辨表征分析:配备 AEX、SEC、UPLC-MS、TOF 等分析纯化平台,可用于偶联产物纯化、DAR 分布分析、分子量确认及杂质表征,支持 AOC 产品质量研究与工艺优化。
从分子构建到体内外评价的闭环开发:整合化学修饰、偶联工程、分析表征及体内 DMPK/药效评价能力,形成面向肝外递送 AOC 分子的端到端研发支持体系,加快候选分子的发现、筛选与转化。