锐正基因非病毒载体体内基因编辑药物获批临床

医线药闻

1. 7月22日，CDE官网公示显示，锐正基因（Accuredit）申报的1类新药ART001注射液获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。公开资料显示，ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物，适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。

2. 7月22日，据CDE官网消息，北京柏雅联合药物研究所有限公司、广东众生药业股份有限公司联合申请药品“匹可硫酸钠口服溶液”，获得临床试验默示许可，适应症为缓解便秘。

3. 7月19日，荣昌生物注射用泰它西普获NMPA批准新适应症，用于类风湿性关节炎（RA），这是泰它西普继系统性红斑狼疮之后获批的第2个适应症。泰它西普是一款抗体融合蛋白药物分子。

投融药事

1. 7月21日，华东医药与江苏荃信生物医药联合宣布，双方将再度联手，就荃信生物自主研发的重组人源化IL-4Rα单克隆抗体注射液QX005N签署合作开发及市场推广服务协议。基于该合作，华东医药全资子公司杭州中美华东将深度参与QX005N注射液在授权区域（中国大陆、香港、澳门及台湾地区）内的后续临床开发并承担相关适应症50%的3期临床开发及后续注册费用；同时，中美华东将获得QX005N注射液在授权区域内的独家市场推广选择权，若选择权获行使，荃信生物将委托中美华东开展QX005N注射液的市场推广活动并向其支付推广服务费用；此外，中美华东也将获得该产品上市许可持有人转让的优先合作权。

2. 7月19日，华东医药、及其全资子公司博华制药与恒霸药业、何晓玲、何尧、宝鼎辰玺科技、钤钰企业签订《关于收购贵州恒霸药业有限责任公司股权的协议书》，博华制药收购恒霸药业100%股权，交易基础价款5.2847亿元，并将根据协议约定支付浮动对价。

科技药研

1. 近日，来自中山大学附属第七医院的何裕隆/张常华教授研究团队联合中山大学孙逸仙纪念医院的尹东教授团队在 Nature 在线发表研究。该研究发现， NBS1 乳酸化在 DNA 修复过程中能够发挥重要作用，并且能够促进同源重组修复过程。研究强调，NBS1 乳酸化是 DNA 修复中所必须的，并且能够促进同源重组（homologous recombination, HR）介导的修复过程。除此之外，该研究还发现乳酸能够增强 HR 修复来提高肿瘤细胞对化疗药物的耐药性。

[1]Chen HX, Li Y, Li HF, et al. NBS1 lactylation is required for efficient DNA repair and chemotherapy resistance. Nature. 2024.