国内首款基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物获批临床

医线药闻

1. 3月1日，尧唐生物宣布，其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请已获得CDE批准。YOLT-201注射液是由尧唐生物开发，拟定适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变，包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变。

2. 3月4日，成都先衍生物宣布A24110He注射液（Lipisense®）临床试验申请（IND）提前获得CDE批准。Lipisense®是由瑞典Lipigon Pharmaceuticals AB开发的全新机制的反义核酸（ASO）药物，是血脂异常，尤其是严重高甘油三酯血症患者的最佳治疗药物。

3. 近日，CDE官网公示，复星医药子公司精缮生物的1类新药GCK-01细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。公开资料显示，GCK-01是精缮生物自主研发的一款同源异体外周血来源的现货型NK细胞治疗产品。

3月4日，据CDE官网消息，成都地奥制药集团有限公司联合申请药品“DA-302168S片”，获得临床试验默示许可，拟用于超重/肥胖患者的体重管理 。

投融药事

1. GenEdit，一家利用NanoGalaxy®平台进行组织选择性递送的基因药物开发商，宣布与罗氏旗下基因泰克签订多年合作和许可协议。双方将携手开发新型纳米颗粒，用于递送基因泰克的核酸类药物，治疗自身免疫性疾病。

科技药研

1. 2月29日，南方医科大学肖东、孙妍、汪佳宏和赵冰夏共同在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上发表题为“ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia”的研究论文，充分研究了单独或联合化疗或放疗对鼻咽癌癌细胞和干细胞样癌细胞的直接细胞杀伤活性。另一方面，阐明了Cirbp在体外和体内鼻咽癌治疗热疗中的潜在功能，以及热耐性和热敏化的分子机制。

[1]Lin, TY., Jia, JS., Luo, WR. et al. ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia. J Exp Clin Cancer Res 43, 62 (2024). https://doi.org/10.1186/s13046-024-02983-3