中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获FDA临床试验许可

医线药闻

1. 9月2日，锐正基因（Accuredit）宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。

2. 9月2日，据CDE官网，百济神州（苏州）生物科技有限公司联合申请药品“BGB-11417薄膜包衣片”，获得临床试验默示许可，适应症：拟用于治疗华氏巨球蛋白血症。

3. 8月31日，CDE官网最新公示，普祺医药申报的PG-033片获批临床，拟开发用于治疗神经性皮炎伴随的中、重度瘙痒。这是普祺医药的一款在研产品，尚未披露靶点，此次是PG-033片首次在中国获批IND。

4. 8月30日，CDE官网公示，礼来（Eli Lilly and Company）申报的LY3540378注射液获批临床，拟开发用于治疗慢性肾脏疾病（CKD）患者。LY3540378（volenrelaxin）是礼来在研的长效松弛素家族肽受体1（RXFP1）的有效激动剂。

投融药事

1. 8月30日，艾力斯与加科思药业签署战略合作协议，艾力斯获得在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）研究、开发、生产、注册以及商业化KRAS G12C抑制剂戈来雷塞和SHP2抑制剂JAB-3312的独占许可。根据协议条款，艾力斯将就此项授权向加科思支付1.5亿元首付款，最高达7.0亿元的开发及销售里程碑付款，以及两位数比例的销售提成，上述金额为含增值税金额。

科技药研

1. 8月28日，耶拿大学的Christina E. Zielinski教授团队发表了研究题题“Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity”，揭示了肿瘤中的高浓度钠离子（NaCl）如何增强T细胞的代谢活力和杀伤力，从而提高抗肿瘤免疫的效力。

[1]Soll, D., Chu, CF., Sun, S. et al. Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity. Nat Immunol (2024). https://doi.org/10.1038/s41590-024-01918-6