本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定

医线药闻

1、8月28日，本导基因发布新闻稿称，其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。

2、8 月 25 日，CDE 官网显示，阿斯利康的 FRα ADC 新药 AZD5335 首次在国内申报临床。这是阿斯利康自研 ADC 平台开发的第 3 款临床阶段新药，今年初在 ClinicalTrials.gov 已登记一项 I/II 期临床试验，单药或联用 PARP1 选择性抑制剂 AZD5305 治疗实体瘤，试验代号为 FONTANA。

3、近日，布瑞迅药业（南通）有限公司收到了国家药监局通知，正在研发的用于治疗失眠的一类创新药BrP-01096获得了临床试验批准。BrP-01096是一款自主研发的口服小分子选择性食欲素受体拮抗剂，其注册分类为化学药品1.1类，属于境内外均未上市的创新药。

4、8月25日，君实生物发布一则公告，宣布其与英派药业共同投资的君派英实药业收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂senaparib的新药上市申请已获得受理，用于国际妇产科联盟III-IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者对一线含铂化疗达到完全或部份缓解后的维持治疗。

投融药事

1、8月28日，艾凯生物宣布完成亿元A++轮融资，本轮融资由原股东知一投资领投，西湖科创投跟投，募集资金主要用于“清除了表观遗传记忆”的超能iPSC（诱导多能干细胞）的持续产业化工作，以及肿瘤、帕金森病等产品管线的临床推进。

科技药研

1、近日，来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究发现^[1]，当哺乳动物暴露于低温环境下时，其大脑回路会促使其摄入更多。当暴露于寒冷环境中时，哺乳动物会自动燃烧更多的能量来维持机体正常的体温，这种冷激活的能量消耗增加会诱发食欲和机体摄食的增加，尽管控制这一现象背后的特殊机制目前研究人员并不清楚。这项研究中，研究人员识别出了一簇神经元，其能或许能作为小鼠机体中与寒冷有关的寻找食物行为的开关来发挥作用，这一研究发现也有望帮助开发维持机体代谢健康和减肥的新型疗法。

[1]Lal NK, Le P, Aggarwal S, Zhang A, Wang K, Qi T, Pang Z, Yang D, Nudell V, Yeo GW, Banks AS, Ye L. Xiphoid nucleus of the midline thalamus controls cold-induced food seeking. bioRxiv [Preprint]. 2023 Mar 18:2023.03.16.533067. doi: 10.1101/2023.03.16.533067. PMID: 36993706; PMCID: PMC10055253.