获FDA孤儿药资格认定的药物数创新高

孤儿药可能只针对小群体患者，但它们在FDA的审批中却是主力军。

FDA罕见病产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）的数据显示，去年，FDA收到了医药企业的472个申请，请求将其药物作为孤儿药审批，这一数字创下历史新高。其中，FDA对354个药物授予了孤儿药资格认定，与2014年相比增长22%；41个药物获批为孤儿药，仅比前一年少7个。孤儿药资格认定，指的是FDA在某只药物被批准前，认定其满足罕见产品的情形，是孤儿药注册审批的前置准入程序。

法案促审批提速

事实上，2015年FDA授予的孤儿药资格认定数量增加不足为奇。首先，美国国会允许孤儿药享有7年的独家销售权。其二，FDA在批准这类药物上面临着越来越大的压力，因为这是治疗小众却又相当重要的罕见疾病的药物。
此外，支付方也十分乐意为这类药物提供报销。Leerink监测生物制药股票的分析师表示，一项对32名医疗护理管理者的调查发现，孤儿药领域仍是支付方压力的避风港，这部分的开支在其控费行动中受到的关注相对较低。分析师指出，只有6%的受访者计划促进“主动管理”孤儿药花费。
自1983年《孤儿药法案》生效以来，FDA已收到超过5100项孤儿药资格申请，对3600多个药物授予了孤儿药资格认定，并批准了552个孤儿药。
医药行业贸易组织发言人表示，孤儿药法案是一个巨大的成功，因为通过该项法案后，超过500个孤儿药被批准上市，包括过去十年获批的250个。相比之下，在该项法案实施前，FDA在整个20世纪70年代通过的孤儿药数量还不到10个。

FDA工作压力增大

不过，Kurt Karst指出，“井喷”的审批申请可能会使FDA资源紧张。Kurt Karst在Hyman, Phelps & McNamara工作，这是一家专门代表制药商从事监管事项的法律公司。他指出，以2015年251个工作日来计算，FDA去年大约每天收到1.9个孤儿药资格申请。同时，罕见病产品开发办公室的人员规模长期保持在25个左右，资金在过去几年也相对持平。
“罕见病产品开发办公室工作量增加的压力逐渐显现。” Karst表示。通常，罕见病产品开发办公室将申请从受理到得到反馈的时长设置为60~90天，但现已延长至90~120天。
事实上，并非每个人都高兴看到FDA提升孤儿药的工作。在美国临床肿瘤学杂志最近的一篇论文上，一个研究团队认为，制药商正在利用漏洞使他们能够扩大孤儿药的市场并违背法案的初衷。他们认为，有时制药商寻求孤儿药身份的背后，还有一个长期的计划以确保药物拥有更广泛的适应症，而非仅仅为罕见病人群所用。在他们看来，制药商试图与制度博弈并赚取纳税人的利益。