璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证丨“美”天新药事

医线药闻

1、近日，璧辰（上海）医药科技有限公司宣布，其自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认证, 用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤 (GBM)。

2、8月10日，强生宣布，美国FDA加速批准该公司GPRC5D/CD3双抗TALVEY™（talquetamab）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。

3、8月8日，拓臻生物宣布，「TERN-501」治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIa期研究取得积极结果，这款甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂可以显著降低患者的肝脏脂肪含量。官方披露，与其他正在开发的同类产品相比，该产品具有高代谢稳定性、高肝靶向性。

4、8月10日，Aspen Neuroscience 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对帕金森病的新药研究（IND）申请，使该公司能够继续进行 ANPD001 的临床试验。接下来，Aspen计划启动首个面向中重度帕金森病患者的1/2a期临床试验。此前，公司已进行了试验准备筛选队列研究，用于筛选、招募和培育潜在候选患者的自体iPSC细胞。这个研究是美国首个使用自体iPSC来源的多中心1/2a期治疗试验。

投融药事

1、8月11号，凯思凯迪(上海)医药科技有限公司完成1.4亿元Pre-A轮融资，由普华资本、国科投资、汇鼎投资、龙磐投资、新毅投资联合投资，公司创始团队成员继续追加投资。

科技药研

1、8月9号，中国科学院上海药物研究所吴蓓丽课题组与赵强课题组在GPCR的信号转导机制研究中取得突破性进展，在国际上首次揭示arrestin的全新“tail”结合模式，并第一次阐明B类GPCR与arrestin的精细作用机制，在原子水平揭示受体内化及囊泡内信号转导的分子基础，极大地促进了对于B类受体信号转导机制的深入理解。

[1]Chen, K., Zhang, C., Lin, S., Yan, X., Cai, H., Yi, C., Ma, L., Chu, X., Liu, Y., Zhu, Y., Han, S., Zhao, Q., & Wu, B. (2023). Tail engagement of arrestin at the glucagon receptor. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-023-06420-x