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Science子刊：一种FDA批准的抗腹泻药物可有效对抗化疗的耐药性

2021-04-03

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近日在一项针对白血病的新研究中揭示,一种已经被FDA批准用于治疗腹泻的药物可以有效缓解化疗的耐药性，该项研究结果近日发表在《科学转化医学》杂志上。

急性髓细胞白血病(acute myelogenous leukemia,AML)是成年人患白血病中最常见的种类,目前它的治疗仍以化疗为主,但有70%左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病,导致治疗失败而死亡。即使部分患者的生存期超过5年，但治疗往往是持续的，对于大多数的家庭来说经济上是难以承受的。

为了开发有效的治疗方法，药物靶向研究人员们需要了解为什么AML会产生强耐药性，并且需要找到规避疾病耐药性的途径。伦敦国王学院白血病生物学教授兼主席、该研究的主要人员苏志伟博士解释了这项研究，他表示DNA突变是癌症发展的驱动因素，然而这些突变必须发生在正确的细胞中才会发生癌变。识别细胞来源对于理解癌症生物学和发展更好的治疗策略是很重要的。在这项研究中，研究人员重建并鉴定了一种高度侵袭性和治疗耐药性的人类白血病的起源细胞。

Science子刊：一种FDA批准的抗腹泻药物可有效对抗化疗的耐药性美迪西生物医药

（图片来源：Science Cancer）

研究人员发现这些耐治疗的白血病细胞表达了一种特殊的蛋白质来泵出化疗药物，这一发现使研究小组能够从源头上找到治疗耐药性的方法和原因。研究人员使用了一种临床上用于治疗腹泻的抗生素来抑制这种泵的活性，从而使细胞对化疗重新敏感，显著延长了移植了人类白血病细胞的小鼠的生存时间。苏博士表示，识别癌细胞的来源是理解它们的生物学和寻找潜在治疗方法的一个基本而重要的步骤。

这一重大研究发现对AML患者和白血病专家来说都是天大的好消息，苏博士对这些发现及其实际应用持非常乐观的态度。一种抗生素的发现，能够使高度侵袭性和耐药性的白血病对化疗敏感，这将为那些没有其他治疗选择的患者提供新的希望。此外，由于这种抗生素已经用于腹泻，它将对于白血病治疗的重新定位更加快速和简易。

FDA批准一种药物是一个漫长的过程，但是批准非适应症使用(即一种药物在治疗尚未被批准治疗的疾病上的有效性)则要快得多，有时会将发现和市场使用之间的差距缩短几十年。像所有其他程序一样，审批过程从临床试验开始，在这一点上苏博士再次寄予厚望。在临床前沿，苏博士希望对这种抗生素在克服治疗耐药性方面的潜在益处的发现可以通过早期临床试验迅速转化为患者的利益。与此同时，研究人员也将对这些白血病细胞进行更全面的表征，试图更好地了解它们的生物学，并确定更好的目标来对抗这种疾病。

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