全球首款GLP-1基因疗法获批临床 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 5月11日，Fractyl Health宣布已获得荷兰临床试验申请批准，将启动旗下Rejuva Smart GLP-1™基因疗法平台首款候选药物RJVA-001的I/II期首次人体临床试验。RJVA-001是一款一次性靶向胰岛β细胞的基因疗法，是全球首款进入临床阶段的2型糖尿病腺相关病毒（AAV）基因疗法，也是全球首款进入临床阶段的GLP-1基因疗法。

2. 近日，智仁药业自主研发的1类化学创新药PD-001R片，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于治疗帕金森病。此次获批，既是公司在神经退行性疾病创新药研发进程中的关键里程碑，也为相关疾病患者带来了全新的治疗方案。

3. 近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准信达生物制药旗下玛仕度肽预充式多剂量注射笔（2ml∶24mg）上市。玛仕度肽是目前全球首个获批的GCG/GLP-1天然双靶点减重降糖药。

4. 近日，CDE公开信息，合肥天汇生物科技有限公司人胰岛素肠溶胶囊获批2型糖尿病临床试验。人胰岛素肠溶胶囊（ORMD-0801）是以色列Oramed基于口服蛋白递送系统（POD，今年1月该技术转让给Lifeward）开发的口服胰岛素。

投融药事

1. 近日，柯君医药宣布于2026年第一季度完成超3亿元人民币 C 轮融资。这轮融资由沃森生物领投，现有股东泰珑资本旗下泰鲲基金持续加持，并引入了前海方舟、深担创投等数家知名投资机构。融资资金将主要用于加速多条核心及重点管线的全球临床开发，产业资本与专业机构的合力加持标志着公司发展步入全新快车道。

科技药研

1. 5月6日，Máxima 公主儿科肿瘤中心、密歇根大学安娜堡分校、系统生物学研究所的研究人员合作，在国际顶尖学术期刊Nature 上发表了题为：Expanding the human proteome with microproteins and peptideins 的研究论文。该研究基于对 95520 项蛋白质组学实验的大规模分析，发现在 7264 个非经典开放阅读框（ncORF）中约有 25%（1785 个）产生了可检测的肽段。研究团队建立了将 ncORF 编码的微蛋白注释为人类蛋白质的框架，并提出了“肽质”（peptidein）这一新概念，用于描述这些功能潜力尚不明确的微蛋白。[1]Deutsch, E.W., Kok, L.W., Mudge, J.M. et al. Expanding the human proteome with microproteins and peptideins. Nature (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10459-x