圣因生物siRNA新药再获FDA孤儿药资格 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 2月24日，圣因生物宣布其自主研发的在研药物SGB-9768获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。IC-MPGN是一种罕见的肾脏疾病，主要病因是补体系统的过度活化。

2. 2月24日，华森制药公告，公司子公司重庆华森英诺生物科技有限公司于近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。HSN002066C1片（其游离碱为HSN002B015）是由华森英诺自主研发且完全享有自主知识产权的一种选择性聚二磷酸腺苷-核糖聚合酶7（PARP7）小分子抑制剂，临床拟口服用于晚期恶性实体瘤患者的治疗。。

3. 2月24日，华海药业（600521.SH）发布公告，公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的马来酸曲美布汀片《药品注册证书》。马来酸曲美布汀片是一款胃肠道领域用药，适用于改善胃肠道运动功能紊乱引起的食欲不振、恶心、呕吐、嗳气、腹胀、腹鸣、腹痛、腹泻、便秘等症状，同时也用于肠易激综合征的治疗。

4. 2月24日，博雅生物（300294）发布公告，公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的人凝血因子Ⅸ《药物临床试验批准通知书》。该药物用于凝血因子Ⅸ缺乏症（血友病B）患者的出血治疗。

投融药事

1. 2月25日，君实生物宣布，与德琪医药（6996.HK）达成战略合作，双方将共同探索君实生物自主研发的JS207（抗PD-1/VEGF双特异性抗体）与德琪医药的ATG-037（口服CD73小分子抑制剂）在中国大陆肿瘤患者中的联合治疗协同潜力。JS207是君实生物自主研发的重组人源化抗PD-1和VEGF双特异性抗体，在临床前及临床研究中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。

科技药研

1. 近日，伦敦大学学院Tim Bartels实验室和Soyon Hong实验室等在Nature杂志发表了题为Intestinal macrophages modulate synucleinopathy along the gut–brain axis的研究文章，揭示了肠道免疫在PD发病早期中的关键作用。肠道肌间神经丛巨噬细胞通过吞噬并重塑α-突触核蛋白聚集体，激活抗原呈递与TGFβ信号，驱动CD4⁺ T细胞扩增并沿肠–脑轴迁移，促进病理向中枢扩散。该工作为“体先发病”型PD提供了明确的免疫学起点与潜在干预靶点。

[1]De Schepper, S., Konstantellos, V., Conway, J.A. et al. Intestinal macrophages modulate synucleinopathy along the gut–brain axis. Nature (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09984-y