首个国产自主研发用于治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b在美获批临床

医线药闻

1. 7月26日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局的新药临床试验（IND）默示许可，同意在美国开展治疗原发性帕金森病的临床研究。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品。

2. 7月26日，恒瑞医药公告该公司及子公司山东盛迪医药的HRS-1358片、HRS-8080片、HRS-6209胶囊以上三款产品已经收到NMPA签发的药物临床试验批准通知书，将于近期开展临床试验。此次获批临床的适应症为：HRS-6209联合HRS-1358或HRS-8080或芳香化酶抑制剂或氟维司群用于乳腺癌的治疗。

3. 7月26日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者。

4. 7月24日，驯鹿生物自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）新药临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可，拟用于治疗多发性硬化症（MS）。

投融药事

1. 7月26日，益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款，益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动，包括toverafenib在未来所开发的新适应症。

科技药研

1. 近期，上海科技大学 iHuman 研究所徐菲课题组在新兴药物靶点 G 蛋白偶联受体（G protein-coupled receptor, GPCR）研究领域再传捷报，成功解析了多发性骨髓瘤重磅靶点 GPRC5D、肠道炎症新靶点 GPR15 以及神经精神疾病新靶点 TAAR1 复合物的高分辨率三维结构，阐明了三类靶点识别配体或药物分子的分子机制。相关研究成果先后在线发表于国际学术期刊 Nature Communications、Cell Discovery 和 Cell Reports。

[1]Yan, P., Lin, X., Wu, L. et al. The binding mechanism of an anti-multiple myeloma antibody to the human GPRC5D homodimer. Nat Commun 15, 5255 (2024). https://doi.org/10.1038/s41467-024-49625-y