开悦生命针对RNA解旋酶的新药获中国CDE临床试验许可

医线药闻

1. 6月11日，开悦生命自主研发的KY1小分子抑制剂IND申请，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可。此次IND获批意味着DHX33阳性的复发/难治性晚期恶性肿瘤中的临床试验可在国内如期开展。此前KY1已经分别获得了美国FDA&台湾的临床试验默示许可。

2. 6月12日，NMPA官网最新公示，君实生物抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的一项新适应症申请已获得批准上市。该药本次获批的适应症为：联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌一线治疗。

3. 6月12日，国家药监局网站显示，礼来的高血糖素鼻用粉雾剂（Baqsimi）获批上市，用于治疗4岁及以上糖尿病患者的严重低血糖症状。Baqsimi是一款经过鼻喷给药的高血糖素鼻用粉雾剂。

4. 6月12日，NMPA官网显示，兴盟生物的泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液获批上市。这是国内首款获批的抗狂犬病毒复方抗体制剂——单抗鸡尾酒疗法产品MAb cocktail product。对于变异性强或者多亚型的病毒感染性疾病，如新冠、狂犬病，鸡尾酒疗法是更优和更安全的治疗手段。

投融药事

1. 6月11日，基因治疗创新公司朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投。据悉，本次融资将进一步加速朗信生物在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。

科技药研

1. 6月7日，清华大学生命学院刘念课题组在 Nature Genetics（IF:30.8）上在线发表题为 LINE-1 transcription activates long-rang gene expression 的研究文章。该研究提供了第一个关于 L1 表达调控的全基因组筛选结果，系统性的鉴定并验证了 L1 作为增强子的功能和作用，揭示了 L1 在长程基因激活中的广泛影响，并阐释了 L1 转录如何帮助植入前胚胎中 ZGA 过程的成功进行，深化了我们对 L1 表达在哺乳动物发育和疾病中的调节和功能作用的理解。

[1]Li, X., Bie, L., Wang, Y. et al. LINE-1 transcription activates long-range gene expression. Nat Genet (2024). https://doi.org/10.1038/s41588-024-01789-5