中美瑞康渐冻症小核酸药物获批IND

医线药闻

1. 5月15日，中美瑞康宣布公司自主开发的首款针对中枢神经系统疾病的小核酸药物RAG-17获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。RAG-17用于治疗超氧化物歧化酶 1 （SOD1）基因致病的肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）。

2. 5月16日，欧林生物发布企业公告消息称，其收到国家药品监督管理局核准签发的关于四价流感病毒裂解疫苗（MDCK 细胞）的《药物临床试验批准通知书》。

3. 近日，英诺湖医药宣布其自主研发的以eribulin为有效载荷的注射用抗B7-H3抗体偶联药物（ADC ）(研发代号：ILB-3101)的临床试验申请已经获得中国国家药监局（NMPA）的临床试验默示许可。这意味着，这款创新ADC产品即将在中国开展用于治疗晚期实体瘤的临床试验。

4. 5月14日，迈威生物宣布其自主研发的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）9MW2821获美国FDA授予快速通道资格，用于治疗既往接受过含铂化疗方案治疗失败的复发或转移性宫颈癌。该产品此前已获得FDA快速通道资格和孤儿药资格，分别用于治疗晚期、复发或转移性食管鳞癌和食管癌。

投融药事

1. 5月15日，GE医疗宣布与上海市浦东新区科技和经济委员会签署投资合作意向书，加大投入3.8亿元人民币，用于围绕新产品引入和新产线建设、工厂绿色升级、智能制造和数字化转型等多个领域的合作意向。

科技药研

1. 近日，太华大学等研究机构合作在著名期刊 Cell Death & Diseae 发表创新成果 Genetic and pharmacological reduction of CDK14 mitigates synucleinopathy，首次发现细胞周期蛋白激酶 CDK14 能够减轻 α 突触核蛋白的病理聚集，可作为帕金森病的潜在治疗靶点，为理解帕金森病的发病机制和药物开发提供新的方向。

[1] Genetic and pharmacological reduction of CDK14 mitigates synucleinopathy. Parmasad, L.A. et al. Cell Death & Disease. 2024.