百明信康首创免疫疗法获FDA二期临床许可

医线药闻

1、12月4号，百明信康宣布，公司完全拥有自主知识产权的针对格雷夫斯症治疗的创新性疗法（WP1302）获FDA二期临床许可，这是该疾病治疗领域的一个重大突破。格雷夫斯症，作为最常见的自身免疫性疾病之一，在全球罹受该疾病困扰的患者众多，仅欧美就约达1000万。这种疾病主要表现为免疫系统错误地攻击甲状腺，导致甲状腺激素过量分泌，从而引发体重减轻、突眼等甲状腺亢进症状。WP1302作为格雷夫斯症治疗领域70年来首个也是唯一一个创新疗法，其在欧洲完成的1期临床试验结果已经初步显示出对大多数患者的显著治疗效果，并具有良好的安全性。

2、12月4日，科济药业宣布，美国食品药品监督管理局已批准CT071的IND申请，一种靶向G蛋白偶联受体C组5成员D（GPRC5D）的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）或复发/难治原发性浆细胞白血病（PCL）的患者。

3、12月4日，士泽生物医药（苏州）有限公司于2023年11月全球首发研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药资格，成为首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药物。

4、12月4日，云顶新耀宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理zetomipzomib（泽托佐米）在中国的新药临床试验（IND）申请。Zetomipzomib是一款新一类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮在内的一系列自身免疫性疾病。

投融药事

1、12月4日，罗氏宣布达成最终合并协议，收购美国私营公司Carmot Therapeutics, Inc.。此次收购使罗氏获得了差异化的胰岛素产品组合，包括：CT-388、CT-996及CT-868。根据协议条款，罗氏将在交易完成时向Carmot股东支付现金收购价27亿美元。此外，Carmot股权持有人有权根据某些里程碑的实现获得高达4亿美元付款。交易完成后，罗氏将获得Carmot目前的研发组合，包括所有临床和临床前资产，Carmot及其员工将加入罗氏集团，成为罗氏制药部门的一部分。罗氏还将独家使用Carmot在代谢领域的创新Chemotype Evolution发现平台，以进一步加强罗氏在心血管和代谢疾病领域的研发工作和产品组合。目前预计交易将于2024年第一季度完成。

科技药研

1、近日，中国医科大学吴琪俊及哈尔滨医科大学宁尚伟科研团队对80个CCC、79个EC、80个SC和30个对照样品进行全面的蛋白质组学分析。研究分析揭示了重要通路中失调蛋白和磷酸化位点的预后或诊断价值。此外，蛋白质共表达网络不仅提供了每种组织学亚型的生物学特征的全面视图，而且还指示了潜在的预后生物标志物和进展标志。值得注意的是，EOC具有很强的肿瘤间异质性，在CCC、EC和SC中具有显著不同的临床特征、蛋白质组学模式和信号通路障碍。最后，研究推断MPP7蛋白是SC的潜在治疗靶点，其生物学功能在SC细胞中得到证实。本项研究发表在Nature Communications上^[1]。

[1] Gong, TT., Guo, S., Liu, FH. et al. Proteomic characterization of epithelial ovarian cancer delineates molecular signatures and therapeutic targets in distinct histological subtypes. Nat Commun 14, 7802 (2023).