恒瑞医药治疗ADPKD创新药获批临床

医线药闻

1、11月13日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准1类新药HRS-9057片开展用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的临床试验。HRS-9057片可抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成。

2、11月13日获悉，生物制药公司Ventyx Biosciences于11月6日公布TYK2抑制剂VTX958治疗中至重度斑块型银屑病的二期临床最新数据，225mg组和300mg组达到了PASI75主要终点和所有次要终点，但Ventyx仍决定终止银屑病和银屑病关节炎二期临床。目前VTX958仍保留克罗恩病适应症开发，相关适应症试验仍按原计划进行。VTX958是一款TYK2（酪氨酸激酶2）抑制剂，TYK2是负责介导IL-23、IL-12和I型IFN细胞因子信号传导的激酶，可以促成IL-17等炎症因子在下游的生成，是IL-23/Th17轴中的关键信号分子。

3、11月13日， 免疫肿瘤学公司Vor Bio日前公布其在研干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）治疗急性髓系白血病（AML）患者首次人体研究的最新临床数据。迄今为止，接受治疗的所有7例患者均显示trem-cel的中性粒细胞植入。所有三名接受CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg治疗的患者都通过重复剂量获得了血液学保护，免受深度血细胞减少症的影响，这表明trem-cel移植可以保护患者的健康细胞免受Mylotarg治疗中常见的靶向毒性（骨髓抑制）。所显示的血液学保护特性为Mylotarg的剂量递增提供了支持。

4、11月13日， 生物制药公司Barinthus Biotherapeutics日前公布其在研免疫疗法VTP-300用于治疗乙型肝炎（HBV）的两项临床试验HBV003、AB-729-202的积极数据。HBV003试验分析显示，在所有治疗组中，VTP-300联合Opdivo会导致患者的乙肝表面抗原（HBsAg）水平下降，这在筛选时HBsAg水平≤200 IU/mL的患者中尤为明显。AB-729-202试验分析显示，在imdusiran治疗期间观察到患者的HBsAg水平稳定降低（治疗24周后较基线平均降低-1.86 log10）。VTP-300治疗似乎有助于在治疗后早期维持患者低HBsAg水平，反之，安慰剂组患者的平均HBsAg水平从imdusiran末次给药后约12周开始升高。

投融药事

1、11月13日，湖北梦阳药业股份有限公司于近期完成亿元B轮融资，本轮融资由朗姿韩亚领投，井冈山振东晟虹投资、扬州铠贤创投及老股东跟投，本轮融资将为梦阳药业的快速发展助力，夯实公司的产品结构，拓宽公司的研发管线。此次融资将主要用于推进公司在研产品--全球首款预防阿霉素心脏毒性的口服心脏保护剂一类新药DH001的II期临床研究、已上市产品的新增适应症等研究及与公司产品线的拓展

科技药研

近日，来自哈佛医学院布拉瓦特尼克研究所生物化学与分子药理学教授Karen Adelman团队发现当用药物阻断SWI/SNF时，第二种分子会挺身而出进行补偿；在阻断SWI/SNF的同时阻断第二种分子可抑制实验室培养皿中癌细胞的生长，这表明这种双药物组合疗法可能对癌症患者更有效。相关研究结果发表在Cell期刊上^[1]。

[1] Benjamin J.E. Martin, Eileen F. Ablondi, Christine Goglia, Claudia A. Mimoso, Piero R. Espinel-Cabrera, Karen Adelman,Global identification of SWI/SNF targets reveals compensation by EP400,Cell,2023,ISSN 0092-8674