圣因生物首款RNAi药物在中国获批临床

医线药闻

1、10月7日，CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司自主研发的1类新药SGB-3403注射液获得临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2300741），用于治疗高胆固醇血症。SGB-3403是一款靶向PCSK9的RNAi药物。该款药物是圣因生物首款创新型RNAi药物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。

2、10月8日，和黄医药（中国）有限公司宣布，武田已向日本厚生劳动省提交呋喹替尼用于经治转移性结直肠癌成人患者的新药上市申请。呋喹替尼的新药上市申请是基于FRESCO2全球研究（一项在美国、欧洲、日本及澳洲开展的III期国际多中心临床试验）以及FRESCO中国III期研究的结果。FRESCO2及FRESCO研究探索了呋喹替尼联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗经治转移性结直肠癌患者。

3、10月8日，汇宇制药公告，公司全资子公司Seacross Pharmaceuticals Ltd.于近日收到巴基斯坦药品管理局核准签发的关于公司产品注射用阿扎胞苷、盐酸多柔比星注射液的上市许可。据悉，注射用阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物，通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。

4、10月7日， 诺华宣布Lutathera®（lutetium Lu 177 dotatate inject，镥[177 Lu]氧奥曲肽注射剂）III期临床试验NETTER-2达到了主要终点。相比于单独使用高剂量长效奥曲肽，Lutathera联合长效奥曲肽，用于新诊断的单独生长抑素受体（SSTR）阳性，2、3级晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的一线治疗，显着改善了患者无进展生存期（PFS）。

投融药事

1、10月6日，安进宣布完成对Horizon Therapeutics的并购，总交易权益价值278亿美元。据了解，从2022年底宣布达成收购协议，这桩并购案经历了10个月才宣告完成。2023年5月，联邦交易委员会（FTC）将安进告上法庭，以阻止安进收购Horizon。FTC认为，安进可能会利用其现有的产品组合来巩固Horizon治疗甲状腺眼病（TED）和慢性痛风（CRG）药物的垄断地位。

科技药研

1、10月6日，瑞士巴塞尔大学的科学家们发现，高水平的氨基酸——精氨酸，驱动代谢重编程，从而促进肿瘤生长。这项在小鼠、细胞以及肝细胞癌患者来源的类器官中的研究表明，精氨酸通过与RBM39的结合重新编程肝细胞癌中的代谢，这一发现为肝癌的早期诊断提供了新的生物标志物，也为肝癌治疗带来了新靶点。本项研究发表在了国际学术期刊《Cell》上。

[1] Campagne, S., Jutzi, D., Malard, F. et al. Molecular basis of RNA-binding and autoregulation by the cancer-associated splicing factor RBM39. Nat Commun 14, 5366 (2023). https://doi.org/10.1038/s41467-023-40254-5