礼来FGFR3抑制剂临床试验申请在中国获受理

医线药闻

1、9月18日，CDE官网显示，礼来FGFR3抑制剂LOXO-435片临床试验申请获受理。LOXO-435片是一款有效且具有高度亚型选择性的FGFR3抑制剂，对FGFR3 gatekeeper抗性突变具有活性。LOXO-435可避免因抑制FGFR1和FGFR2导致的剂量限制性毒性，即出现高磷酸血症和其他慢性不耐受的不良事件。目前，该产品正在国外开展尿路上皮癌I期临床研究，全球尚没有FGFR3抑制剂获批上市。

2、9月17日，易慕峰宣布，其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）近期获得美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胃癌患者。IMC001是靶向EpCAM的自体CAR-T产品。为评估IMC001在晚期EpCAM+消化系统肿瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已经进行了两项IIT临床研究。在针对晚期胃癌的临床试验中，中低剂量组6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），中剂量组三例患者的存活时间均已超过10个月，其中1例PR患者在IMC001单药单次输注后28周成功进行了胃癌根治手术，安全性良好。

3、9月18日获悉，勃林格殷格翰中国向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）成功递交针对中国超重或肥胖人群的多中心III期临床试验申请。该试验旨在进一步探索survodutide（GCGR/GLP-1R双重激动剂）在中国患者中的疗效和安全性。此前公布的全球多中心II期临床研究数据表明，在为期46周的survodutide治疗期后，患者体重减轻可高达19%。Survodutide是一种GCGR/GLP-1R双重激动剂，可同时激活胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体和胰高血糖素（GCG）受体，在抑制食欲的同时，还能提高能量消耗，从而治疗肥胖。

4、9月18日，人福医药发布公告，公司全资子公司人福普克药业（武汉）有限公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的乙磺酸尼达尼布软胶囊的《药品注册证书》。尼达尼布是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂。武汉普克的乙磺酸尼达尼布软胶囊获批的适应症为适用于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）和具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病。此次乙磺酸尼达尼布软胶囊获批，标志着公司具备了在国内市场销售该药品的资格。

投融药事

1、9月18日，寻鲸生科（北京）智能技术有限公司宣布完成数千万人民币天使轮融资。本轮融资由同创伟业领投，首发展天玑基金、英诺天使、水木清华校友基金跟投，资金将用于公司研发平台的搭建、完善及首批自研管线的研发。据了解，公司以开发靶向RNA的小分子药物为目标，以罕见病与癌症为切入领域，采用自有知识产权的RNA结构探测与人工智能技术，对小分子药物进行设计、筛选、评估，以更高效、更智能的方式缩短研发周期，提高开发效率，推动药物加快上市。

科技药研

1、近日，中山大学化学学院毛宗万教授团队设计了一类由有机配体和铂单元组成的新型有机-铂杂化体（L1-cispt和L1-transpt），通过空间匹配引导与G4结合，同时通过铂单元与G4的共价结合将其锁定在结合位点。L1-transpt-MYT1L G4复合物的溶液结构表明，当L1-transpt与G4的动态空间结合达到平衡时，L1-transpt破坏了A5-T17碱基对，实现了MYT1L G4中G6残基的N7与铂单元的共价结合，而L1-transpt配体中的有机大平面通过π-π堆积作用结合在G-四分体平面上，这与作者之前报道的弱相互作用引导的空间结合不同。这是第一个配体与G4共价结合的溶液结构，对G4共价结合配体的设计具有重要意义。该工作为G4共价结合铂配合物在免疫治疗中的应用开辟了一条途径。相关成果发表在《Angewandte Chemie International Edition》上。