【速递】一周“药”闻概览【03.29-04.03】

2020-04-03

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速递|一周“药”闻概览【03.23-03.27】

紧跟新药前沿，专注研发创新

获批

美国快速批准抗疟药氯喹等治疗冠状病毒

当地时间3月29日，美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项关于羟氯喹(hydroxychloroquine)和氯喹(chloroquine)的紧急使用授权令（EUA）。尽管证据不足，这两种已有数十年历史的抗疟药物在特朗普的大力倡导下正在美国用于治疗新冠病毒。

FDA允许药物在临床试验尚不可用或可行时，在合适的情况下，由医生分配和指定给住院青少年和成人患者。该授权仅适用于目前住院且体重至少为50公斤（约110磅）的患者。根据紧急使用授权，提供者必须联系当地或州卫生部门以获得药物。虽然关于氯喹或羟基氯喹疗效的证据有限，但FDA表示，这些药物的益处大于风险。不过，FDA鼓励进行随机临床试验，以评估这些药物的有效性。

国内首张异体CAR-T临床批件获批

4月2日，亘喜生物科技（上海）有限公司（简称：亘喜生物）的GC007注射液(受理号：CXSL1900151)按照1类新药成功申报临床批件，适应症针对于异基因移植后复发难治性CD19阳性急性B淋巴细胞白血病，成为国内第一家获得临床批件的异体CAR-T产品。

亘喜生物科技（上海）有限公司（简称：亘喜生物）的GC007注射液(受理号：CXSL1900151)按照1类新药成功申报临床批件

嵌合抗原受体 (CAR-） T 细胞是经过基因工程改造的 T 细胞，重新靶向肿瘤表面抗原，结合并杀死肿瘤细胞。这些 T 细胞提取自患者自己（自体）或健康供体（同种异体）的血液，经过激活、修饰、和扩增后输注到患者体内。常规 CAR-T 细胞的制备需要数周的时间，制造成本高昂。对于预期寿命非常有限的晚期患者，过长的生产时间会让治疗效果远低于预期。

合作

开发双重靶向CAR-T疗法，Kite达成合作

4月3日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司和Teneobio公司联合宣布，双方已达成一项许可和合作协议。他们将利用Teneobio专有的人源重链抗体（UniAb）平台开发新一代具有双重靶向的CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤（MM）患者。

吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司和Teneobio公司

不同于由两条重链和两条轻链组成的普通抗体，Teneobio公司专有的人源化重链抗体仅由重链组成，因此体积相对更小。使用这种较小的抗体片段，可以将表达多个嵌合抗原受体（CAR）转基因嵌入病毒载体中，进而达到更好地改造T细胞，提高攻击肿瘤效力的目的。

Windtree Therapeutics和李氏大药厂达成研发资助合作协议

2020年3月31日，生物技术和医疗器械公司Windtree Therapeutics，Inc.（OTCQB：WINT）致力于开发候选药物和医疗器械技术以解决急性心血管疾病和肺部疾病，该公司宣布与香港李氏大药厂（Lee's）已达成具有约束力的条款单（TS）合作，据此，李氏大药厂将为公司的主要急性肺部候选药物AEROSURF®的持续开发提供项目资金，用于治疗早产儿的呼吸窘迫综合征（RDS）。这笔资金将资助AEROSURF临床2b期桥接研究，如果成功，其目的是将产品过渡到3期临床产品开发阶段。

融资

B轮融资8000万美元，它的“免疫疗法之箭”为何获得青睐

4月2日，Pandion Therapeutics公司宣布完成8000万美元B轮融资，以支持其治疗自身免疫性疾病的模块化蛋白（modular proteins）和双特异性抗体的开发，其中包括治疗溃疡性结肠炎的PT101。该公司曾上榜2018年“生物技术猛公司”榜单，并与安斯泰来（Astellas Pharma），Twist Bioscience公司达成合作。

免疫疗法之箭

图片来源：PandionTherapeutics官网

该公司专有的模块化平台（modular approach）可以将免疫调节剂与靶向特定组织的连接子相结合，形成在精确位置产生治疗作用的模块化蛋白质，抗体和双特异性抗体。这种方法能够将免疫调节功能精确控制在全身或局部组织，将治疗效果最大化的同时避免了免疫调节药物的副作用，达到恢复免疫稳态的目的。

急性肾损伤公司完成5200万美元融资，加速新药上市

2020年3月31日，临床制药公司AM-Pharma BV（以下简称“ AM-Pharma”）凭借其创新领先的重组人碱性磷酸酶治疗剂（recAP）用于急性肾损伤（AKI）治疗，宣布已筹集了4700万欧元（5200万美元）的额外资金，使最近的融资总额增加到1.63亿欧元（1.76亿美元）。

AM-Pharma BV

这项新资金将用于支持多国关键性的recAPⅢ期临床试验，该试验对1400名脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI）患者进行治疗。它还使公司能够为完成试验后提交营销授权申请所需的步骤提供资金，包括CMC验证和商业制造。

关于美迪西

美迪西（股票代码：688202）是一家药物研发外包服务公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走过16个年头，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性筛选、结构生物学、药效学评价、药代动力学评价、毒理学评价、制剂研究和新药注册为一体的符合国际标准的综合技术服务平台，并得到了国际药品管理部门的认可。美迪西普亚的动物实验设施获得AAALAC（国际动物评估与认证协会）认证和国家药品监督管理局NMPA GLP证书，并已达到美国食品药品管理局GLP标准。

美迪西拥有丰富的全球合作经验，2015年以来，美迪西在全球服务超过500家活跃客户，已为武田制药、强生制药、葛兰素史克、罗氏制药等多家全球性制药公司及恒瑞医药、扬子江药业、石药集团、华海药业、众生药业等国内外知名客户提供研发外包服务。

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