美迪西助力 | 璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证，用于治疗携带BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤患者

中国上海/美国圣地亚哥——近日，璧辰（上海）医药科技有限公司 (ABM Therapeutics，以下简称“璧辰医药”）宣布，其自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认证, 用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤 (GBM)。

在ABM-1310的临床前研发中，上海美迪西生物医药股份有限公司（以下简称“美迪西”）化学FTE（Full-time equivalent）团队以灵活的合作模式，提供了药物发现服务，为璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证打下了夯实的基础。

新一代入脑BRAF抑制剂ABM-1310

有望使GBM患者尽早获益

孤儿药资质认证的授予是FDA对那些用于治疗罕见病的药物的重要认可。该认证旨在鼓励和支持对于罕见病患者而言至关重要的药物研发。获得孤儿药认证后，璧辰医药在ABM-1310研发中将获得一系列经济激励措施，从而支持ABM-1310在治疗GBM的研发，有望使GBM患者尽早获益。

ABM-1310是一种口服药物，具有高选择性、高水溶性和高血脑屏障通透性。它是璧辰医药自主研发的创新药物，用于治疗BRAF V600突变实体肿瘤。ABM-1310已经在美国和中国多家临床中心开展了针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤的临床一期试验。该试验的阶段性研究结果已在2023年6月的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公开发表。临床研究显示ABM-1310在包括原发性脑肿瘤(包括GBM和其他脑胶质瘤等)在内的晚期实体肿瘤患者中具有良好的抗癌疗效，且安全性、耐受性良好。专门针对GBM的一期临床试验也正在中国有序展开。

璧辰医药作为一家深耕于可突破血脑屏障的小分子药物研发的生物技术公司，构建了丰富的入脑药物研发管线，已经成为富有特色的抗癌药物和入脑小分子药物的透脑激酶药物发现平台(BPKdd™)。此次ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证，不仅显现了璧辰医药全球化创新的不凡实力，也表现了其在小分子入脑药物领域的领军地位。

美迪西化学FTE团队

助力创新药物快速发现

在璧辰医药ABM-1310研发进程中，美迪西化学FTE团队在药物发现阶段与璧辰医药精诚合作，助力其高效发现候选化合物ABM-1310，得到了客户的高度肯定，并被授予“我们的第一个候选化合物”纪念奖杯。

美迪西化学FTE团队可以在药物研发的不同阶段为客户服务，包括苗头化合物的生成以及优化，先导化合物的确定以及优化、合成放大和化学工艺的研究等。该合作模式基于客户及项目需求，可灵活调整研发人员配置、实验方案、项目优先级等。此外，FTE团队不仅可以按照客户设计的合成线路进行合成，也可以按照客户的理念合理设计合成线路。目前，美迪西FTE团队已成功赋能全球多家医药企业和科研机构合规、安全、高效的开发药物。

美迪西祝贺璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证，祝贺璧辰医药取得里程碑式突破。携手并进共成长，笃行不怠创未来。美迪西将持续赋能全球合作伙伴创新药物研发，助力创新药在生物医药全球化发展浪潮之下走向临床、走向全球！

关于璧辰医药

ABM Therapeutics（ABM）是一家临床阶段的新药研发公司。公司聚焦于可突破血脑屏障的小分子药物研发。其在研的小分子靶向抑制剂可突破血脑屏障，使药物入脑效率显著提高，有望解决肿瘤脑转移问题。ABM自成立以来稳健发展，已经在美国和中国设立了研发运营中心。公司通过自主研发，构建了丰富的入脑药物研发管线，已经成为富有特色的抗癌药物和入脑小分子药物的透脑激酶药物研发平台(BPKddTM)。

关于美迪西

美迪西（股票代码：688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2022末，美迪西已为全球超1840家客户提供药物研发服务，参与研发完成的新药及仿制药项目已有330件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！