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ADC、PROTAC、CAR-T、mRNA……一次次颠覆性的创新技术让人类看到了攻克更多疾病的希望,也让科学家的创新力量成为推动生物医药行业的最强引擎。但每一个科技成果就如同种子,需要在适宜的环境中才能发芽,得到转化落地。
据义链云团队研究《2021中国高校科技创新指数评价报告》和《2020美国大学专利产出排行榜》数据显示,中国高校的科研成果转化率约为3.5%,而美国高校的科研成果转化率则达到了25%左右。大量的文章、成果、专利藏在深闺人未识,科技成果转化仍是阻碍行业发展的一大掣肘。
大环境、经验和攻关新药研发的理想指引越来越多的科学家踏上了科研成果转化之路。姜标院士就是其中之一。姜标院士现为中国科学院上海有机化学研究所研究员,国际欧亚科学院院士,博士生导师,兼任中国科学院上海高等研究院研究员,上海科技大学免疫化学研究所教授,中国科学院曼谷创新合作中心主任,是桃李满天下的高校教授;完成国家和省部级科研项目50余项,发表学术论文300余篇,申请专利200余项,是研究成果颇丰的科学家;和在蛋白降解领域深耕多年的杨小宝博士共同创立了标新生物医药科技(上海)有限公司(以下简称“标新生物”),仅用两年的时间带领团队创新研发的首个具有口服特性的蛋白降解管线GT919获得CDE的临床试验默示许可,获得FDA批准进入临床试验,第二款分子胶降解剂管线GT929新药临床研究申请获CDE受理,是笃志前行的创业者。
身兼多重身份的姜标院士倾注全部心力来促进中国科技成果转化事业发展,曾获得“谈家桢生命科学产业化奖”、“杨雄科技创业菁英奖”等至上荣誉,对科技成果转化有着深层的预见力和洞见力。
为此,上海美迪西生物医药股份有限公司(以下简称“美迪西”)专访姜标院士,看他如何攻破科技成果转化难题,如何提高新药研发效率,如何在科学家和企业家等身份中转换,也希望能为正在从事科研成果转化的医药同仁们探得些许启示。
Q1 美迪西:您作为高校里的教授,创业做科技成果转化具备哪些优势,又遇到哪些挑战?
姜标院士:科技创新是实现高质量发展的强大支撑,基础研究是科学体系的源头,党的十八大以来,以习近平同志为核心的党中央把基础研究摆在科技创新工作的重要位置。高校向来是科技创新成果最丰富的地方,只有在象牙塔里把基础研究做深做实,才能真正挖掘出有着高度转化价值的金矿。作为高校里的教授,长时间的核心技术的积累使我们有了对科技前沿的深刻洞察,我们最了解如何将手中的科研成果进行转化,也没有人比我们更适合将自己的科研成果一步步推向商业化。
将自己的科研成果利用资本的力量进行转化,首当其冲科学家面临的挑战就是资本的认可、企业团队的组建以及企业的运营能力和团队的执行力。欧美发达国家生物医药研发公司的成功率仅为5%,这意味着创业本身就一直会伴随着巨大的挑战。
Q2 美迪西:标新生物仅用了一年多的时间就将GT919推向了临床。两年多的时间,GT919新药临床研究申请获FDA批准,GT929新药临床研究申请获CDE受理。您可否分享一下高效研发的心得?
▲标新生物位于临港新片区海立方科技园内
姜标院士:我所知道的标新生物的整个研发团队周末时间都处在工作状态,在实验室、办公区、会议室都能看到研发人员及核心团队的身影,每位员工都以饱满的热情投入工作;公司目前也引进了高质量的顾问团队,包括临床前的毒理、制剂、注册申报以及临床研究等各个模块的顾问团队,在工作日晚上及周末安排分模块进行交流;公司目前核心管理团队的高效协作、有效交流以及外部CRO强有力的支持等,保障了靶点立项,PCC验证,注册申报的高效开展(标新生物与美迪西蛋白降解药物IND研发服务战略合作签约仪式)。以上三个主要方面让标新快速完成了GT919和GT929的申报工作。
Q3 美迪西:除了GT919、GT929新药,标新生物在研的管线还有哪些,进展如何?
姜标院士:据我所知,除了GT919和GT929两个分子胶管线已经实现了中美双报之外,还有两个PROTAC管线也在进行申报工作。
▲标新生物临港研发实验室区
其中,GT838已经完成毒理批次生产,目前正在进行制剂研究;GT868正在进行放大工作,即将开展预毒理研究;两个分子胶管线主攻恶性血液瘤,两个PROTAC管线主攻难治实体瘤。
Q4 美迪西:科研成果转化可谓是九死一生,挑战重重。依您这么多年的科研成果转化经历,破解科技成果转化难题的关键在哪?
姜标院士:破解科研成果转化难题,这本身就是一个永恒的话题,“科研成果转化可谓九死一生”本身就是生物医药5%成功率的体现。
首先,生物医药公司本身就要拥有技术优势,脱离以文章为导向的科学研究,上科大免化所筹建的主导思想就是不以发表文章和申请经费为主要目标,是打造生物研究领域的“贝尔实验室”。
其次,上科大技术转移办公室以及各级领导对科研转化全力支持,形成了一个创新创业的大环境。
最后,科技成果转化的关键点就是提高团队的执行力和向心力,达到天时、地利、人和的一种状态,这可能是破解科研成果转化难的一种强有力的方式。
Q5 美迪西:现在国家在鼓励科学家去创业,但其实真正走出来的并不多,那您觉得您成功的主要原因有哪些呢?
姜标院士:现在国家鼓励科学家去创业本身就是一个值得探索的话题,科学家创业要面对技术问题、运营问题、企业融资问题等一系列问题。能不能真正迈出第一步,本身并不重要,最终是否长远发展才是关键。
首先,蛋白降解药物是生物医药小分子药物研发的未来趋势,因此我们课题组在创立之初就设立了蛋白降解的研究方向。
其次,课题组第一时间也引入了该领域的科学家杨小宝博士,快速高效地组建了团队;进而,我们课题组围绕临床上有巨大未满足需求的相关靶点展开科学研究,并取得了一系列的成绩。
2019年,我们课题组筹办了上科大的第一届蛋白降解学术会议,吸引了科学界、工业界、投资界各领域的专家的参会,最终在石药集团的推动下,课题组孵化了标新生物,目前仅仅是迈出了第一步,我们对真正创业成功的定义是药品上市,造福病患。
Q6 美迪西:您认为科研工作者需要有什么样的特质?您对年轻科研工作者有什么寄语?
姜标院士:科研工作者要对于自己所从事的领域有巨大的热情,要能够全身心地投入到自己所从事的领域中,更要有极强的探索精神和批判精神。我希望年轻的科研工作者获得更多国家经费的支持,坚持源头创新,坚持以解决实际需求为导向,积极与其研究领域的企业开展交流与合作,进而实现科研成果转化。
关于标新生物
标新生物(Gluetacs Therapeutics)是一家专注于研发口服蛋白降解小分子药物的生物医药公司,为上海科技大学孵化的首家生物医药公司,成立于2020年2月,2021年3月正式运营,由多名在蛋白降解领域深耕多年的科学家领衔创立。公司拥有自主知识产权的分子胶降解剂(GLUE)和双机制降解剂(GLUETAC)开发平台,具备独具特色的差异化技术路线和发展战略。公司现已自主建立人工智能虚拟筛选平台、体外药效筛选平台、药代动力学平台、蛋白质组学平台以及肿瘤动物药效模型平台,实现了完备的全流程药物研发体系建设。标新生物自从2021年3月正式运营以来,成功推动首个候选药物进入临床试验,充分验证和体现了GLUETACS™平台快速发现候选药物和管线推进的能力。
关于美迪西
美迪西(股票代码:688202.SH)成立于2004年,总部位于上海,致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程,服务涵盖医药临床前新药研究的全过程,包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2022末,美迪西已为全球超1840家客户提供药物研发服务,参与研发完成的新药及仿制药项目已有330件IND获批临床,与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野,聚力中国创新,为人类健康贡献力量!