会后报道 | 中国领跑，多维聚焦：第二届新型抗体药物发展论坛顺利召开

2023年9月7日，由上海美迪西生物医药股份有限公司（以下简称“美迪西”）携手广发证券、昊晖医药咨询主办，联合SAPA-GP美中药协大费城分会、CBA美国华人生物医药科技协会协办的第二届新型抗体药物发展论坛在上海圆满举办。

本届论坛融合创新进展，补充投资视角，邀请了行业领先企业，聚焦临床的同时结合投资视角，全面升级成一场深入且多元的探索。

美迪西首席科学官 彭双清

会议伊始，，美迪西首席科学官彭双清教授为论坛致辞。近年来，在国家政策支持下，新型生物技术药物达成了飞跃式提升，审评审批政策和医保动态调整机制，加速了创新药的上市流程及商业化的推进。而新技术、新方法、新模型的应用，加速了药物发现，提高了从临床前到临床的预测能力和新药研发速度。

在抗体药物研发领域，中国创新药企业达成了众多里程碑，并持续活跃在世界前沿。与此同时，新型抗体药物仍是一个具有广泛前景，未来发展空间长足的领域。本次论坛邀请到了在新型抗体药物赛道上的“领跑者”，为到场同仁分享他们的成功研发经验和战略布局思考。

中国领跑

基石药业高级副总裁，临床开发负责人 史青梅

基石药业高级副总裁，临床开发负责人史青梅博士以基石七年“筑基之路”开篇，介绍舒格利单抗的研发背景与上市历程，剖析其适应症定位与出海选择。在基石高质量临床开发团队的支持下，舒格利单抗达成五大适应症满贯，并以罕见肿瘤适应症开启出海篇章。此外，史青梅博士还分享了其他关键项目进度展望，并表示基石药业将持续以临床为中心的业务模式，利用在业界领先的临床开发能力，将创新药物引入中国和全球市场，加速成长，早日惠及患者。

哲源科技首席科学官 杨剑飞

哲源科技首席科学官杨剑飞博士从创新平台的关键技术与目标出发，以首个临床前候选药物为案例，分享了通过整合超算系统、AI平台、分子与临床数据、海量文献以及生物信息等多方面内容与功能，成功发现治疗胰腺导管腺癌 (PDAC) 靶点的的开发历程。杨建飞博士补充了平台在乳腺癌、非小细胞肺癌等领域的新靶点探索案例，分析平台实现精确构成患者画像的可能，并表达了按照计算医学平台的规范开展，实现真正的精准临床试验的决心。

华博生物新技术平台负责人 徐锦根

华博生物新技术平台负责人徐锦根博士围绕ADC领域的多机制创新研发展开分享，直面ADC药物内卷，回顾了各靶点淘汰离场、临床研究及获批上市情况，并阐述了华博生物迈出的创新一步：结合自主研发与合作方式构建整合式ADC技术平台，旨在实现靶点差异，定位疑难瘤种，发挥抗体优势，注重多重抗瘤机制。徐锦根博士重点分享了靶向CD73案例，美迪西在毒理研究环节与华博生物合作，得到了理想的血液毒性结果。

北京艾德摩生物技术有限公司（IDMO）CEO 彭思颖

北京艾德摩生物技术有限公司（IDMO）CEO彭思颖博士结合了当前的商业环境与研发场景，分析了市场场景广泛且扎堆的PD-1带来的挑战，解读了利用临床1期试验实现弯道超车的策略，并介绍了人源化小鼠模型的应用。从适应症、Biomaker、联合用药选择三方面，通过临床试验模拟，带来的更完善的方案设计和更高效的受试者入组，有望大幅度提高临床试验的成功率，缩短试验的时间，最终降低临床开发阶段的成本。此外，彭思颖博士还给出了对伴随诊断的思考，展望在临床试验或非临床研究体系内的应用，希望为新药研发的“阿克琉斯之踵”带来解决方案。

达石药业创始人兼首席科学家 王春河

达石药业创始人兼首席科学家王春河博士介绍了在疼痛管理市场的布局与长效无成瘾镇痛药物DS002的研发历程。在癌症相关慢性疼痛中，国内尚在起步阶段，就诊率不足60%，而阿片类药物和非甾体类药物为主流手段，存在显著痛点。在此背景下，NGF单抗极有望成为新一代镇痛类药物。达石的DS002进展处于全球领先位置，临床前药效优异，临床Ib期初步研究数据已完成且符合临床预期。目前，DS002已进入临床开发及上市规划阶段，王春河博士表示，期盼DS002于2026年达成上市，真正满足中国患者疼痛管理的临床需求。

惠和生物CEO 黄应峰

惠和生物CEO黄应峰博士介绍了团队基于桥连免疫细胞和肿瘤细胞机制，搭建的三大多抗新药开发平台。在分享了在研研发管线规划后，深入拓展了当家管线CD3/CD28双信号激活产品CC312及其研发平台：T细胞平台——TriTETM平台的开发策略及技术亮点。CC312具有高比例的记忆型T细胞分化，并能够提供长时间的抗肿瘤效应等优势，目前研究数据显示优于跨国已上市产品，且在首例入组患者的首剂量组中，显示了令人振奋的数据：肿瘤细胞消除趋势达80%。TriTETM平台则具有颠覆细胞治疗的创新性抗体设计能力，目前已完成CMC工艺优化，稳定临床批量生产。

美迪西临床前毒理研究部副总裁 曾宪成

美迪西临床前毒理研究部副总裁曾宪成博士介绍了抗体药物的临床前研发策略，并分享了美迪西在抗体类药物评价的案例。曾宪成博士以抗体类药物临床前评价关键指导原则为路线，分享了非临床药效学、药代动力学及安全评价研究内容及关注重点、重点介绍了哪些药学变更需要非临床评价，并分享了美迪西帮助委托方开展的因药学变更而进行的非临床研究案例。美迪西在抗体类药物领域评价服务经验丰富，已建立至少50个单抗、20个双抗、1个三抗和20个ADC药物非临床药效、药代和/或安全性信息的数据库。

广发证券投行医疗健康行业群组总监，保荐代表人王明永

广发证券投行医疗健康行业群组总监，保荐代表人王明永为到场创新药企业代表分享了注册制改革下生物医药企业发展上市之路，提供了投行视角的思考。从全面注册制、科创板第五套上市标准解析、IPO审核现状及重点关注事项四个板块详解了生物医药企业上市关注点。在注册制改革五年铺设后，已经搭建了多层次的资本市场体系，科创板也始终坚持“硬科技”定位，审核趋严。分析创新药行业IPO申报项目撤回原因可知，企业核心技术的来源及先进性、核心产品的市场空间及商业化能力是重点关注事项，技术先进性、市场规模、行业政策、合作研发、研发费用、销售模式、收入确认及资质证照等八大维度是审核重点。广发证券形成“行业+区域”的精准布局，提供多元化、定制化、一站式的资本市场综合服务，积极助力生物医药企业上市。

祐和医药首席执行官&首席医学官 陈兆荣

祐和医药首席执行官&首席医学官陈兆荣博士谈到，中国新药研发尚处高速爬坡，但“大浪淘沙”不可避免，以临床需求为导向的创新药物才能生存。从ADC药物全球内卷，总结了三点原因：基础研究不足、医学转化不足与靶点枯竭现状。创新药企业应注重基础研究，并深入细致，长期不断地开展。充分运用知识技术，有效开发，挤压靶点扎堆的泡沫，导向创新源头化，做到定位差异，布局国际才是成功关键。此外，陈兆荣博士还介绍了祐和医药在新技术、新机制的布局，通过得出不同药物靶点的关键数据，为深度开发双特异性抗体、ADC、双特异性ADC及其他疗法奠定基础。

天劢源和CTO 陈汉阳

天劢源和CTO陈汉阳博士分享了在T细胞衔接器与肿瘤免疫治疗研究的探索。从2013年入场双抗研发，到2020年公司成立，天劢源和布局7年，凝结了免疫治疗抗体技术平台 (iTAb™)，利用T细胞衔接器 (T cell engager)原理，产生双特异性和多特异性抗体，解决了抗原逃逸及T细胞耗竭的难题，实现实体瘤领域突破。陈汉阳博士详细介绍了临床管线，展望A-319的市场机会，分享A-337的实体瘤临床1期进展及A-329的IND申报情况，并传达了治愈癌症患者最终目标的愿景。

百奥赛图药理药效部总监 李镝锐

百奥赛图药理药效部总监李镝锐博士分享了人源化小鼠模型赋能新药研发，分享在创新药PK/PD研究中的应用，并详细解读了“千鼠万抗”计划的核心。李镝锐博士以创新机制和创新技术引入，介绍了两种评估药理药效的人源化小鼠，分享了在肿瘤微环境的检测数据，并分享了4-1BB抗体肿瘤药理学评价中的免疫相关分析案例。此外还介绍了PK-PD研究的动物实验与体外检测分析过程，并分享了B-hCD40小鼠MC38肿瘤中CD40抗体的PK-PD研究案例。

博致生物创始人&CEO 周洪星

博致生物创始人&CEO周洪星博士介绍了自主研发的创新性抗肿瘤生物药PTX-912。自博致成立之初设立IL-2和IL-5细胞因子前药平台，并在2022年布局多功能免疫细胞Engager平台，为其管线充分储备研发力量。基于IL-2多次迭代，并通过分子设计策略的创新解决了活性降低及消耗大的问题后，博致带来的四代白介素2结合了免疫细胞靶向和活性遮蔽设计，综合了PD-1信号抑制和瘤内选择性产生IL-2高活性优势，领跑新一代多功能细胞因子抗肿瘤免疫疗法，并希望在今年10月进入IND阶段。

栈源生物CEO 张宏宇

栈源生物CEO张宏宇博士介绍了生物信息学和深度学习加速的大分子药物开发。药物开发是一个基础医学+专家经验+算法+实验设计的系统工程。而人工智能作为新的研究工具，但也分为低垂之果（分子开发）和高悬之果（机制研究）。我们对靶点的理解每2-3年刷新一遍，需要不断地优化现有算法、开发新的算法来适应认知的进步。AI生成的新抗体，搭配不同的format组合，也许能无心插柳帮我们进一步了解靶点背后的机制。未来的biotech应该把人工智能作为标配，但是人工智能的具体内容还需要个性化配置。

普米斯生物新药生物学总监 罗羿

普米斯生物新药生物学总监罗羿博士分享了靶向HER2双表位以及T细胞共刺激受体4-1BB多特异性抗体：PM1234的研发。PM1234采用特有的1+1非对称结构，同时结合HER2的ECD2以及ECD4表位，从而使得PM1234能够在HER2表达的细胞中更强地诱导4-1BB交联激活T细胞，更有效地阻断HER2信号诱导的肿瘤细胞增殖。罗羿博士解读了PM1234的临床前研究案例，表现出优于同类HER2靶向药物的药效, 并具有优异的免疫记忆效应，PM1234可以通过激活HER2阳性肿瘤中的肿瘤特异性T细胞达到对于远端HER2阴性肿瘤细胞的杀伤和抑制。

礼进生物BD总监 刘鲁燕

礼进生物BD总监刘鲁燕博士介绍了肿瘤靶向合成免疫多特异性抗体药物：新一代T细胞接合器TCE，通过比较不同治疗模式及TCE的升级历史，解读目前TCE在实体瘤治疗领域广阔的发展空间。刘鲁燕博士重点分析了礼进TROY-lg，其展现了更强的T细胞激活功能，更强大的抗肿瘤效果，作为一款具有多个T细胞激活信号（CD3+CD137）的产品，TROY-lg具有隐藏免疫激活结构域，肿瘤特异性激活、高效安全免疫杀伤、高度成药lg类似抗体的优势，能够突破实体瘤，达成在肿瘤免疫治疗领域的广阔应用。

多维聚焦

圆桌对话嘉宾合影

本次论坛就“肿瘤免疫治疗迭代和研发未来”一题，由美迪西首席科学官彭双清主持，并邀请了礼进生物BD总监刘鲁燕、美迪西临床前毒理研究部副总裁曾宪成、美迪西药理部副总裁曹保红、广发证券投行医疗健康行业群组总监，保荐代表人王明永、 广发乾和医疗健康行业投资部投资总监何寅武开展圆桌对话。

刘鲁燕博士认为，纵使大环境严峻，研发和技术的不断进步将新药推向临床，各方均在压力中坚持。当前的投资模式及合作模式亟需创新，产业上下游抱团取暖。从投资方角度，希望能从基本面出发给予优质企业支持，能够保持深入沟通，对未来上市提供指导性意见。科学成果的终点不应该留在象牙塔里，从科研到满足患者需求仍有很长一段路要走，希望创业者坚持让患者获益的目标，创新不止，步履不停。

此外，刘博士还解答了听众的提问，对于甲乙方合作，比如药企与CRO，不仅追求服务的性价比、专注性、保密性，在行业严冬的时刻，更应携手探索商业合作模式，开发更多合作可能。

曾宪成博士希望在当前环境下，甲乙双方有望升级成为深度的合作伙伴，可以为药物研发减轻负担，并提升各环节的参与感。而目前美迪西的目标，也是通过努力把可靠数据给到合作伙伴，帮助合作伙伴项目能够成功走向海外，在推动中国非临床数据国际互认方面做出自己的贡献。

王明永总监分享到，广发证券作为一个综合性平台，投行、投研、私募股权投资和公募基金投资四位一体，为生物医药企业发展全面赋能。目前，二级市场压力较大，叠加医药反腐，创新药企业融资和投行业务均面临一定的挑战。但创新药行业具有科技属性、消费升级属性和长周期属性，可以判断的是，到明年稍晚或后年，会有一个周期性的复暖。创新药企业跟随自己的发展节奏，稍安勿躁，暖春就在不远的前方。

何寅武总监也对周期性复暖表示期待，当前经济下行，美国加息，港股流动性弱，创新药企业退出渠道是一个很大的影响，可能要等待各方波动步入尾声。创新药行业长周期高投入，长期收紧对行业发展必然不利，期望后续存在规则更新的可能，真正助力中国创新药蓬勃发展。

曹保红博士谈到，虽然现在寒冬深刻，资金紧张，但健康是所有人关心的事，做药这件事是不能停下的。从另一个角度看，能够生存到最后一刻的，才是市场需要的。大浪淘沙，踏实做药必然会脱颖而出。美迪西作为CRO公司，有一支非常强大的药物研发团队，根据积累下的经验，帮助客户共建试验设计。我们的目的是相同的，就是把中国的新药做出来。

彭双清教授总结：创新药的发展，事关生命健康，需要科学的支持，也需要资本的推动，市场的需求永远在这里，在他人都停顿的时候，我们在往前走，那就是成功的第一步、下一步、每一步。

首届回顾
《论坛速递 | 一窥新型抗体药物最新研发进展》