众咖云集，深度引领 | 美迪西承办的第二届细胞基因治疗高峰论坛成功举办（内附回放）

近年来，CAR-T等细胞与基因疗法（CGT）在医药健康产业中迅速崭露头角，成为备受瞩目的领域。越来越多的“弄潮儿”开始投入到细胞基因治疗的研究和开发中，推动了相关技术和产品的不断进步，也开启了一个全新的黄金时代。

12月9日，上海市生物工程学会细胞治疗专委会主办，上海美迪西生物医药股份有限公司（以下简称“美迪西”）承办的“聚焦共识·再创辉煌”第二届细胞基因治疗高峰论坛暨上海市生物工程学会细胞治疗专委会2023年会在复旦大学成功举办。

这是一场高规格、高质量、权威性的学术论坛，也是一场充满洞见与启迪的盛会！本次论坛特别邀请了行业领袖及专家，围绕“实体瘤细胞治疗产品开发与对策”、“细胞治疗临床研发与转化应用”、“基因治疗与免疫治疗新疗法”3大主题，以综合多元视角进行思想碰撞，探讨细胞基因治疗的破局之道，为产业的发展提供重要的参考和指导，深入挖掘更多潜在可能性。

东方医院国家干细胞转化资源库副主任 汤红明

论坛开幕式由细胞治疗专委会副主任委员、东方医院国家干细胞转化资源库副主任汤红明主持。

上海市生物工程学会专职秘书长 何杨

上海市生物工程学会专职秘书长何杨发表开场致辞，对各位与会嘉宾表示热烈欢迎，表示细胞治疗产品是当前制药市场增长最快的细分领域之一，为了推动细胞基因治疗领域的产学研共同发展，学会在朱焕章教授和复旦大学生命科学院领导的支持下成立了细胞治疗专委会。细胞治疗专委会凝聚了上海地区细胞治疗领域的前沿专家，加强了学术交流和产学互动，加快了科研成果转化应用，推动了上海乃至全国细胞治疗领域科技产业的高质量、高水平和协同发展。最后，何秘书长呼吁生命科学领域的产学研医等单位同仁加入学会。

上海市生物工程学会副理事长 朱焕章

细胞治疗专委会主任委员、上海市生物工程学会副理事长朱焕章在致辞中表示细胞治疗作为一种新型疗法，针对临床上难以治愈的疾病，通过细胞基因治疗药物可获得长期治疗效果，备受资本市场追捧。全球细胞治疗产业快速升温，大量细胞治疗药物进入临床阶段并呈现爆发式增长。至此，全球已有10款CAR-T产品，而中国占据半壁江山，已成为细胞疗法药物研发的主要市场之一，预示着细胞基因治疗正在开创一个新时代。同时，政府发布政策扶持细胞基因治疗产业发展，细胞基因治疗的春天已经来临。

美迪西首席科学官 彭双清

细胞治疗专委会资深委员、美迪西首席科学官彭双清发表致辞，强调美迪西构建了涵盖从药物的早期发现到药学研究以及临床前的研究的一站式生物医药临床前研发服务平台，深刻感知到中国在ADC、核酸药物、溶瘤病毒、细胞与基因治疗等生物技术领域的快速发展，在药物研发中的占比日益增加，显示出蓬勃发展的趋势。作为论坛承办方，美迪西希望能够借此机会向在座的各位学习，并与各同行专家合作、期待与大家共同推动细胞基因治疗事业的发展！

复旦大学生命科学学院党委书记 陈浩明

复旦大学生命科学学院党委书记陈浩明发表致辞，表示复旦大学生命科学学院在生命科学领域底蕴深厚，如谈家桢作为我国现代遗传学奠基人之一，很早就成立了遗传工程国家重点实验室，在细胞基因治疗领域有深厚的工作基础，近年来也取得了一系列可喜的进展。为了促进细胞基因治疗事业的发展，加强学术交流、整合行业资源、助力科研成果转化，成立细胞治疗专委会是非常必要的。学院希望与产业界加强合作，提升人才培养质量，为生物医药工程领域培养和输送更多专业化人才。

聚焦技术前沿 聚力原始创新

大咖共论细胞基因治疗

开幕式结束后，一场学术盛宴拉开帷幕。来自产、学、研各领域的专家们齐聚一堂，围绕各自的研究领域展开深入的探讨和交流，共同分享细胞基因治疗最新的研究成果和创新思维，用专业的视角和独特的见解，为现场同仁们带来一场干货满满的前沿创新盛会。

主题一

实体瘤细胞治疗产品开发与对策

美迪西首席科学官彭双清主持。

复旦大学粤港澳大湾区精准医学研究院执行院长 林鑫华

复旦大学粤港澳大湾区精准医学研究院执行院长林鑫华作了题为《类器官与细胞基因治疗》的学术报告，阐述了精准医学是一个多学科多领域的体系，产业前景巨大。而类器官技术可以用于培养活体细胞、建立疾病模型、药物检测等工作，是精准医学领域的重大发现。林院长分别从器官发育和稳态维持机制的研究、病毒传播风险及致病机制的研究、肿瘤发生发展机制和药物的开发三个方面详细探讨了类器官技术的应用，为大家提供了参考与借鉴，最后展望了类器官领域的机遇和挑战。

优替济生董事长 赵阳兵

细胞治疗专委会副主任委员、优替济生董事长赵阳兵发表了题为《实体瘤T细胞免疫治疗的挑战及应对策略》的主旨演讲，指出免疫细胞治疗肿瘤的突破需要克服靶安全性、免疫逃逸和肿瘤微环境抑制等主要难题，并结合真实具体的案例给我们指出了应对策略。他表示LACO-Stim在协助T细胞治疗的同时，发挥肿瘤疫苗作用调动体内固有免疫和适应免疫，从而更有效的控制肿瘤，以及CAR-T 联合LACO-Stim有机的把CAR-T和肿瘤疫苗结合到一起，有望实现肿瘤治疗突破，为行业提供了前瞻性指导。

美迪西生物医药药代与生物分析部主任 章登吉

上海市生物工程学会理事暨细胞治疗专委会秘书、美迪西药代与生物分析部主任章登吉分享了《新型CAR-γδT细胞治疗非小细胞肺癌的临床前体内外研究》的最新进展，指出CAR-T疗法当前在实体瘤、异体、通用、可持续等方面存在局限性，阐述了异体通用CAR-T可行性的理论条件与现实基础，重点介绍了复旦大学与美迪西合作致力于异体通用的新型CAR-γδT治疗非小细胞肺癌的临床前体内外研究最新成果，引起参会同行们的浓厚兴趣与关注。最后建议CRO与学术界精诚合作，可以跨越学术科研与工业科研之间的鸿沟，更快更好推动科研成果转化。

主题二

细胞治疗临床研发与转化应用

赛傲生物董事长 张传宇

细胞治疗专委会副主任委员、赛傲生物董事长张传宇主持。

复旦大学附属上海市公共卫生临床中心教授 刘保池

细胞治疗专委会副主任委员、复旦大学附属上海市公共卫生临床中心教授刘保池带来了题为《自体骨髓细胞临床应用研究》的精彩演讲。他从自体骨髓细胞技术优势、应用范围等作了细致讲解，并从临床专家的视角详细解析了细胞治疗临床研发与转化应用，展示了自体骨髓细胞治疗在糖尿病、股骨头坏死、膝关节损伤、脑外伤、急性肾衰、男性性功能衰退、肝硬化合并新冠肺炎、膝关节退行性变合并脂溢性脱发、美容等成功的病例，为临床实践研究提供了有益的案例参考。最后讲述了骨髓细胞治疗产业链，并希望能够有更多的患者从自体骨髓细胞治疗中获益。

雅科生物董事长 张鸿声

细胞治疗专委会副主任委员、雅科生物董事长张鸿声围绕《临床导向的CAR-T细胞治疗研发与转化》进行了分享，首先他结合时代背景分析了CAR-T技术的发展历程，认为研究者发起的试验是CAR-T细胞治疗的驱动力，也是推动中国生物医药在CAR-T领域弯道超车的力量，并提出了制定细胞基因治疗研发公司的两大策略，分享了雅科生物在研发和临床转化的重要里程碑进展，及一系列具有突破性的研发成果，为行业发展提供有效的理论参考。

长征医院血液科主任 杜鹃

长征医院血液科主任杜鹃汇报了《双靶点CAR-T研究进展》，首先介绍了多发性骨髓瘤的CAR-T免疫治疗，表示长征医院血液科临床特色为多发性骨髓瘤，讲述了在CAR-T细胞治疗骨髓瘤的“长征”路，对CAR-T治疗骨髓瘤双靶点开发的必要性和迫切性展开了深度剖析，并从工艺的角度分析了双靶点CAR-T的优缺点，最后详解了基于FasTCAR平台、并结合Dual CAR技术打造的核心产品——GC012F，为双靶点CAR-T研究进一步做深、做实提供了参考。

主题三

基因治疗与免疫治疗新疗法

中国遗传学会副理事长 卢大儒

中国遗传学会副理事长卢大儒主持。

复旦眼耳鼻喉医院研究员 王大奇

复旦眼耳鼻喉医院研究员王大奇分享了关于《基因治疗先天性耳聋》的干货和经验，指出耳聋患者占我国残疾人口24%，感音神经性耳聋占80%，临床无治疗药物这一现状，而基因治疗策略有望根治耳聋。基于基因置换策略可纠正DFNB9小鼠模型，提出了研究设计，成为首个成功开展的遗传性耳基因治疗，临床试验结果显示：AAV1-hOTOF治疗后无DLT或严重不良事件发生；6例患儿中有5例听力恢复，平均ABR闻值改善35-57dB；听力恢复随时间逐步明显。最后提出了未来计划，值得期待。

易慕峰生物科技有限公司合伙人 蒋正刚

易慕峰生物科技有限公司合伙人蒋正刚发表了题为《CAR-T治疗实体瘤进展》的主旨演讲，表示CAR-T作为一种modality已被验证其科学性和商业可行性，实体瘤仍是巨大的未满足需求。面对CAR-T治疗实体瘤面临的疗效及成本挑战，易慕峰生物提出了从药物经济学角度，制定了[降本] [增效] 策略 - 创新CMC和创新技术平台，确保药物的安全性、有效性、可及性。最后，展示了易慕峰创新管线进展，其中3个项目已进入临床阶段，并发表了展望。

上海镔铁生物科技有限公司创始人 胡红明

上海镔铁生物科技有限公司创始人胡红明带来精彩的主题报告为《TCR-T targeting KRAS mutations》，针对KRAS基因突变的TCR-T在治疗晚期肿瘤的临床研究，指出TCR-T产品是实体瘤的细胞治疗解决方案，详细阐述了镔铁生物早期发现平台TCR筛选流程，通过检测发现镔铁生物TCR平台获得的TCR无脱靶，并分享了镔铁生物TCR-T细胞疗法的CMC、临床前药效、临床研究数据等，并认为特异性和持久性是研发中的两个关键性因素，给人以深刻启迪。

未来的时代已经到来，细胞与基因治疗正在开启一场颠覆性的变革。我们正站在一个关键的转折点，能够重新定义药物疗法，不断拓展治疗边界。通过第二届细胞基因治疗高峰论坛的讨论和交流，我们不仅深入了解了细胞与基因治疗的前沿技术和研究进展，还看到了这个领域未来的巨大潜力和机遇。要实现这个领域的持续发展和创新，需要我们所有人的共同努力和合作。美迪西作为一站式生物医药临床前研发服务平台，期待与行业各界凝聚智慧与能量，集聚优势要素资源，共同塑造一个充满希望和治愈力量的未来。

论坛回放链接：https://www.medicilon.com.cn/video/cell-therapy-meeting-2023.shtml