罗氏和Alnylam宣布高血压RNAi疗法II期研究成功

医线药闻

1、9月7日，罗氏和Alnylam共同宣布，靶向肝脏表达血管紧张素原（AGT）的在研RNAi疗法Zilebesiran的II期KARDIA-1研究达到主要终点。KARDIA-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心全球性临床试验，旨在评估Zilebesiran作为单药治疗轻度至中度高血压成人患者的疗效和安全性。研究显示，在第3个月时，Zilebesiran的24小时平均收缩压（SBP）降幅达到临床显著水平，300mg和600mg剂量组的降幅均超过15mmHg（p<0.0001）。该研究还达到了关键的次要终点，SBP在6个月内持续下降，支持每季度或每半年给药一次。

2、9月8日，生物制药公司CymaBay Therapeutics公布其关键性3期试验RESPONSE的积极结果。该试验评估其在研药品seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的安全性和有效性。分析显示，该试验达到主要和所有关键次要终点，支持公司推进监管讨论，并向美国FDA、英国药品和医疗产品监管署（MHRA）和欧洲药品管理局（EMA）递交监管申请。试验分析显示，共有61.7%的10mg seladelpar组患者（n=128），在12个月时达到血清碱性磷酸酶和胆红素相关的主要复合终点，此数值在安慰剂组为20.0%（n=65，p<0.0001）。在6个月后，与安慰剂相比，接受seladelpar治疗的患者其瘙痒（关键次要终点）在统计学上显著减少。

3、9月8日，第一三共宣布，TA-MUC1 ADC药物DS3939在晚期实体瘤患者中开展的1/2期临床研究完成首例患者给药。DS-3939是利用Glycotope的抗TA-MUC1抗体和第一三共专有的DXd-ADC技术制成的，是基于第一三共2018年与Glycotope达成的合作协议开发的，DAR值为8。

4、9月7日，绿叶制药集团与百济神州宣布，绿叶制药自主研发的创新制剂——注射用戈舍瑞林微球（中文商标：百拓维®）已获得中国国家药品监督管理局批准，用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌患者。

投融药事

1、9月6日，全球领先的医疗器械公司Laborie Medical Technologies, Inc.宣布签署协议，将以总计6亿美元估值收购Urotronic, Inc.剩余全部股份。Urotronic是一家致力于将其领先的药物球囊技术用于介入治疗各类泌尿系统疾病，包括尿道狭窄和良性前列腺增生等适应症的医疗器械公司。

科技药研

1、9月6日，清华大学药学院张永辉领导的研究团队研究发现了γδ T细胞的免疫识别机制，为免疫治疗和疫苗研发等带来了新的前景。张永辉团队通过多种技术详细地展示了磷抗原如何像“分子胶水”一样，促进BTN3A1与BTN2A1在靶细胞内部紧密结合。从另一角度，BTN3A1与BTN2A1共同参与了对磷抗原的捕获。这一发现完美地解释了γδ T细胞的“超强”免疫监视能力，即在两个蛋白的协同作用下，即使存在少量的磷抗原，它也能够被高效地“锁定”。值得关注的是，“分子胶水”这一自然现象的发现已经有30余年历史，张永辉团队的研究显示了在免疫进化过程中，这种机制成为一种实现高效免疫监视的策略。本项研究论文发表在《Nature》杂志^[1]。

[1] Yuan, L., Ma, X., Yang, Y., Qu, Y., Li, X., Zhu, X., Ma, W., Duan, J., Xue, J., Yang, H., Huang, J.-W., Yi, S., Zhang, M., Cai, N., Zhang, L., Ding, Q., Lai, K., Liu, C., Zhang, L., … Zhang, Y. (2023). Phosphoantigens Glue Butyrophilin 3A1 and 2A1 to activate Vγ9Vδ2 T cells. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-023-06525-3