云顶新耀耐赋康®的新药上市许可申请获澳门药物监督管理局正式受理

医线药闻

1、8月25日，云顶新耀宣布中国澳门特别行政区药物监督管理局已正式受理耐赋康®用于治疗IgA肾病成人患者的新药上市许可申请（NDA），预计将于2023年内获得批准。中国国家药品监督管理局和新加坡卫生科学局已分别于2022年11月和2023年4月受理耐赋康®的NDA，此次在澳门获得上市申请受理标志着云顶新耀有望为更多亚洲IgA肾病患者提供该疾病首创治疗药物。

2、8月24日，CDE官网显示，恒瑞JAK1抑制剂艾玛昔替尼片（SHR0302）新适应症的上市申请获得受理。根据临床试验进展，推测本次申报上市的适应症为类风湿性关节炎。SHR0302是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂，国家1类新药，是国内自主研发的具有一类知识产权的口服小分子创新药物，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。

3、近日，礼来宣布，RET酪氨酸激酶抑制剂「Selpercatinib」一线治疗RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的III期研究达到主要终点，与「卡博替尼」或「Vandetanib」相比，塞普替尼组患者的无进展生存期（PFS）出现具统计学和临床意义的改善。

4、8月23日，罗氏公布TIGIT单抗「Tiragolumab」联合PD-L1抑制剂「Tecentriq」一线治疗PD-L1高表达、局部晚期或转移性非小细胞肺癌的III期研究第二次中期结果。主要终点总生存期（OS）尚未成熟，联合疗法治疗组中位OS预估为22.9个月，Tecentriq单药治疗组的中位OS预估为16.7个月。

投融药事

1、8月23日，拜登癌症登月计划宣布，启动美国高级卫生研究计划局（ARPA-H）的“通过RNA编码免疫基因调整治愈无法治愈的疾病”项目，该项目旨在开发可用于训练免疫系统的通用mRNA平台，改善癌症和各种疾病患者的预后，最终挽救生命。CUREIT是癌症登月计划的一部分，该项目将由埃默里大学的一个团队领导，并从ARPA-H获得高达2400万美元的新资金。

科技药研

1、2023年8月7日，温州医科大学/杭州医学院梁广课题组在Nature子刊《Nature Cardiovascular Research》发表的研究论文^[1]，揭示了MJDs去泛素化酶家族成员JOSD2调控心肌肥厚的作用、底物蛋白及分子机制。去泛素化酶（DUBs）可水解底物上的泛素分子来调控蛋白稳态。MJDs是DUBs中最小的亚家族，具有高度保守和真核广泛分布的特征。

[1] Han, J., Fang, Z., Han, B., Ye, B., Lin, W., Jiang, Y., Han, X., Wang, X., Wu, G., Wang, Y., & Liang, G. (2023). Deubiquitinase Josd2 improves calcium handling and attenuates cardiac hypertrophy and dysfunction by stabilizing serca2a in cardiomyocytes. Nature Cardiovascular Research, 2(8), 764–777. https://doi.org/10.1038/s44161-023-00313-y