舶望制药siRNA疗法在中美澳三地获批临床丨“美”天新药事

医线药闻

1、7月20日，先声药业宣布该公司与Idorsia Pharmaceuticals Ltd.(Idorsia)合作的失眠症药物盐酸Daridorexant片已获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，拟用于治疗症状持续存在至少3个月且对日间功能产生影响的成人失眠患者。

2、7月21日，上海舶望制药有限公司宣布其自主研发的首款siRNA新药的1期临床试验申请已分别于今年5月和7月在美国和中国获得临床批准。值得一提的是，该药已于2022年12月在澳大利亚获批开展临床研究。

3、7月20日，杨森（Janssen）中国宣布，其创新药斯耐瑞（富马酸贝达喹啉片，bedaquiline Fumarate）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，作为联合治疗的一部分，用于12岁至<18岁且体重≥30kg的青少年耐多药肺结核治疗。据杨森新闻稿介绍，贝达喹啉是一款具有全新作用机制的新型结核病药物，已于2016年在中国获批成人耐多药肺结核适应症，此次青少年新适应症的获批将为青少年患者带来全新选择。

4、近日，星济生物（苏州）有限公司宣布，公司自主研发的1.1类融合蛋白新药----注射用XJ101的新药临床试验申请（IND）正式获得国家食品药品监督管理局（NMPA）批准。注射用XJ101为重组人源化单域抗体-Fc融合蛋白，临床拟用于金黄色葡萄球菌血流感染的治疗。

5、7月20日，FDA宣布批准第一三共（Daiichi Sankyo）的创新药quizartinib（Vanflyta）上市，用于治疗FLT3-ITD突变的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成人患者。同时，FDA还批准LeukoStrat CDxFLT3突变测定法作为quizartinib的伴随诊断。第一三共在新闻稿中表示，quizartinib是首个获得FDA批准专门用于治疗FLT3-ITD阳性AML的FLT3抑制剂，并涵盖新诊断AML的三个治疗阶段——未移植患者的诱导、巩固和维持治疗。

投融药事

科技药研

Shih, J., Sarmashghi, S., Zhakula-Kostadinova, N. et al. Cancer aneuploidies are shaped primarily by effects on tumour fitness. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-06266-3