箕星药业引进创新干眼疗法在中国申报上市丨“美”天新药事

医线药闻

1、7月16日，CDE官网公示，一款名为vamorolone口服混悬液的1类新药获得临床试验默示许可，拟用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，已在美国递交用于治疗DMD的新药上市申请。

2、7月15日，CDE官网最新公示，箕星药业和Oyster Point Pharma共同申报了酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂的上市申请，并获得受理。根据箕星药业公开资料，这是该公司引进的眼科产品（之前称为OC-01），是一种经鼻给药促进天然泪液分泌的创新方式，此前已获美国FDA批准治疗干眼症状和体征。该产品是目前全球首个且唯一一个获批治疗干眼症状和体征的鼻喷雾剂。

3、7月14日，CDE官网最新公示，葛兰素史克（GSK）申报的1类新药GSK3858279注射液获得临床试验默示许可，拟适用于成人慢性糖尿病周围神经痛（DPNP）以及成人膝骨关节炎所致的中度至重度疼痛。公开资料显示，这是GSK在研的一款抗CCL17抗体，正在海外开展2期临床研究。

4、7月14日，CDE官网显示，恒瑞医药旗下阿得贝利单抗注射液联合SHR-A2009加或不加化疗治疗晚期实体瘤患者的临床申请获得默示许可。阿得贝利单抗是恒瑞自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体。

投融药事

1、近日，安斯泰来（Astellas Pharma）和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布达成一项超9亿美元的许可协议。根据协议条款，4DMT公司将向安斯泰来提供其专有的R100载体技术，用于递送后者治疗罕见单基因疾病的独特基因载荷。安斯泰来将进行所有后续的研究、开发、生产和商业化活动。R100专为穿透内界膜屏障定制和优化，它能够通过常规的玻璃体内注射有效转导至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。

科技药研

在一项新的研究中，来自美国波士顿大学医学中心的研究人员发现眼睛玻璃体液中的生物标志物与死后大脑和眼睛组织中病理证实的阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）和慢性创伤性脑病（CTE）病例之间存在显著的相关性。这项探索性研究表明玻璃体中的生物标志物可能用来诊断神经病理学疾病。相关研究结果发表在Journal of Alzheimer's Disease期刊上

Viha Vig et al. Vitreous Humor Biomarkers Reflect Pathological Changes in the Brain for Alzheimer's Disease and Chronic Traumatic Encephalopathy. Journal of Alzheimer's Disease, 2023, doi:10.3233/JAD-230167.