渤健在中国递交“渐冻症”疗法托夫生注射液新药上市申请丨“美”天新药事

医线药闻

1、7月14日，CDE官网最新公示，渤健（Biogen）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen），也是FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS）的首款疗法。

2、7月13日，CDE官网公示，药捷安康1类新药TT-00420片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：既往系统性化疗以及FGFR抑制剂治疗失败或复发的、不可切除的晚期或转移性胆管癌。公开资料显示，TT-00420片剂是一款选择性聚焦型激酶抑制剂，曾获美国FDA授予治疗胆管癌的孤儿药资格和快速通道资格。

3、7月14日，CDE网站显示，罗氏的眼科双抗法瑞西单抗（faricimab）新适应症在华申报上市，注册分类为2.2类。此前，CDE于今年4月11日亦受理了法瑞西单抗的2.2类上市申请。罗氏于今年2月公布了法瑞西单抗治疗视网膜分支静脉阻塞（BRVO）继发黄斑水肿和视网膜中央静脉阻塞（CRVO）或半侧视网膜静脉阻塞（HRVO）继发黄斑水肿的III期临床积极结果。因此，推测这两次申报的适应症为BRVO继发黄斑水肿和CRVO/HRVO继发黄斑水肿。

4、7月13日，津药药业发布公告称，公司收到国家药品监督管理局核准签发的马来酸茚达特罗《化学原料药上市申请批准通知书》。马来酸茚达特罗是一种长效β2-肾上腺素受体激动剂，吸入后其在肺内局部发挥支气管扩张剂的作用，适用于成人慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的维持治疗。

投融药事

1、近日，深圳近邻生物科技有限公司与华润生物医药有限公司宣布就mRNA带状疱疹疫苗项目签订战略合作意向协议。本次战略合作在促进创新、合作共赢的前提下推进，华润生物医药将获得近邻生物带状疱疹mRNA疫苗在大中华区的MAH、专利技术及商业化权益，并享有该项目全球权益的优先合作权，双方将共同将该项目向临床推进。

科技药研

RNA分子能够形成具有特殊生化功能的复杂三维结构。本研究通过X射线晶体学和冷冻电镜表征了GFP的DNA模拟物“Lettuce”，该模拟物可识别DFHB1-1T等小分子产生荧光。研究人员解析出Lettuce与DFHB1-1T的共晶结构，揭示了其DNA作为GFP模拟物的机制。

Passalacqua, L.F.M., Banco, M.T., Moon, J.D. et al. Intricate 3D architecture of a DNA mimic of GFP. Nature 618, 1078–1084 (2023).