“美”天新药事-2021.09.28

1、CDE发布《口服固体制剂混合均匀度和中控剂量单位均匀度研究技术指导原则（征求意见稿）》和《化学仿制药晶型研究技术指导原则（征求意见稿）》。

2、Synlogic公司宣布，其利用合成生物学改造的微生物疗法SYNB1618和SYNB1934，在治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的2期临床试验中获得积极结果，患者血浆中的苯丙氨酸水平获得具有临床意义的下降。新闻稿指出，这一结果是对使用合成生物学改造微生物作为“活疗法”的概念验证。

3、Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经授予其GABAA受体阳性别构调节剂ganaxolone的新药申请（NDA）优先审评资格，治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作。

4、CG Oncology宣布与罗氏（Roche）达成一项临床试验合作协议。将评估CG Oncology的在研溶瘤免疫疗法CG0070，与罗氏的PD-L1抑制剂阿替利珠单抗（atezolizumab，英文商品名为Tecentriq）联用的疗效与安全性。

5、9月27日，康方生物自主研发的创新候选药物IL-4Rα单克隆抗体注射液（AK120）用于治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的全球2期临床已经启动，并且获得美国FDA的同意。

1、新一代的细胞治疗产品公司TriArm Therapeutics Limited宣布完成A轮一共三期融资。至此TriArm在A轮融资总额为6千万美元。A轮投资得到Panacea Venture、VI Venture、HT Captial、Efung Capital、LO Co-Investment Fund、金浦健康基金和瑞伏医疗健康基金和其他国际投资公司大力支持。

2、近日，加利福尼亚州南旧金山， GenEdit, Inc. 是一家生物技术公司，其使命是通过靶向体内递送基因药物来开发治愈性疗法，宣布已完成 2600 万美元的 A轮融资。新投资者有礼来制药、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management，现有投资者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和红杉资本参与此次融资。

1、近日，一篇发表在国际杂志Communications Biology上的研究报告中，来自纽约市立大学等机构的科学家们通过研究发现，能通过名为音猬因子（Shh，sonic hedgehog）增加信号的特殊药物或能抑制LID，而诸如此类疗法还有望帮助治疗大部分的帕金森疾病患者^[1]。

2、日前，一篇发表在国际杂志Blood Advances上的研究报告中，来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，在实验室培养物和动物模型中，携带RARA超级增强子的AML细胞对药物疗法他米巴罗汀（tamibarotene）非常敏感，从而就延长了白血病患者的生存期并能减少其疾病负担。相关研究结果支持科学家们开展相应的临床试验来评估他米巴罗汀治疗携带高水平RARA的AML患儿的效果^[2]。

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