9条短讯告诉你：孤儿药研发最新情况

德国赞邦公司宣布他们研制的治疗中、晚期帕金森病患者的药物Xadago(沙非酰胺)在德国批准上市。Xadago向美国FDA新药申请已经被接受并通过了FDA的备案，PDUFA日期是2015年12月29日。

FDA顾问小组以12比1投票推荐Vertex制药公司生产的ORKAMBI(lumacaftor/ ivacaftor)作为孤儿药治疗12岁及以上拥有双拷贝F508 缺失突变的囊性纤维化患者。FDA预计2015年7月5日(PDUFA日)做出决定。

FDA Designation(授予孤儿药资格)

5月12号，FDA 指定Andrew Lim (安德鲁?林公司)研发的N-t-butyl hydroxylamine(N-叔丁基羟基胺)为治疗罕见病婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症的孤儿药。N-叔丁基羟基胺是一种抗氧化剂，可以逆转线粒体与年龄有关的变化。目前临床上主要用于治疗消化系统紊乱和伤口愈合等。

5月13号，FDA 指定AM-Pharma BV(AM-BV制药公司)研发的recombinant human alkaline phosphatase(重组人碱性磷酸酶)为治疗低磷酸酯酶的孤儿药。N-叔丁基羟基胺是一种抗氧化剂，可以逆转线粒体与年龄有关的变化。目前临床上主要用于I型糖尿病和热性中性粒细胞减少症等。

5月13号，FDA 指定Diurnal Limited研发的氢化可的松口服冲剂为治疗0到16岁儿童肾上腺皮质功能不全的孤儿药。氢化可的松口服是一种肾上腺皮质激素类药物。目前临床上主要用于白血病的治疗，包括急性髓细胞性白血病和急性早幼粒细胞白血病等。

5月13号，FDA 指定AbbVie, Inc.(艾伯维公司)研发的adalimu mab(阿达木单抗)为治疗中度至重度化脓性汗腺炎(赫尔利第II和III期病变)的孤儿药。阿达木单抗是一种与TNF高效特异结合的完全人源化单克隆抗体。通过皮下注射给药，目前临床上用于治疗类风湿性关节炎、银屑病性关节炎和强直性脊柱炎，也可有效地治疗炎症性肠病。

5月13号，FDA 指定GlycoMimetics研发的E-selectin antagonist(E-选择素拮抗剂)为治疗急性髓细胞性白血病的孤儿药。E-selectin是细胞黏附分子选择素家族的一员,仅表达于活化的血管内皮细胞上。E-选择素拮抗剂可以用于治疗心血管疾病。

5月12号，FDA 指定Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation(田边三菱制药株式会社)研发的Edaravone(依达拉奉)为治疗肌萎缩性侧索硬化的孤儿药。依达拉奉是一种脑细胞保护剂，目前临床上主要用于治疗脑梗塞引起的神经病变。

5月13号，FDA 指定Bristol-Myers Squibb Company(施贵宝公司)研发的Anti-eTau Humanized IgG4 Monoclonal Antibody(人源化抗eTau IgG4单克隆抗体)为治疗进行性核上性麻痹的孤儿药。人源化抗eTau IgG4单克隆抗体目前在临床上主要用于治疗骨质疏松等骨骼系统异常。

5月13号，FDA 指定Acerta Pharma BV研发的(S)-4-(8-amino-3-(1-but-2-ynoyl pyrrolidin-2-yl)imidazo [1,5-a]pyrazin-1-yl)-N-(pyridin-2-yl) benzamide为治疗慢性淋巴细胞性白血病的孤儿药。

5月13号，FDA 指定Fibrocell研发的FCX-007为基因治疗隐性营养不良性大疱型表皮松解(RDEB)的孤儿药。FCX-007目前主要作为抗肿瘤药物在临床上应用。