【美·记闻】聚焦前沿，直击美迪西核酸药物专题研讨会现场

专题研讨会由美迪西首席科学官彭双清教授主持。彭教授指出，核酸药物具有研发周期短、靶点筛选快、治疗领域广等优势，有望成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大类药物，但是研发壁垒高。涵盖药物发现、药学研究、临床前研究的美迪西核酸药物研发平台也因此应运而生。此外，彭教授表示，此场研讨会旨在进一步促进中国核酸药物研究的发展，破局相关技术瓶颈。

随后，美迪西化学部高级副总裁马兴泉博士从药物发现的角度，做了《药物化学在siRNA药物发现中的应用》的专题报告。报告阐述了核酸药物的基本结构，结合大量的实操案例，深入浅出地解读了核酸药物的化学修饰以及寡核苷酸药物常用的化学修饰，并探讨了寡核苷酸递送策略等，对于核酸药物的药物发现具有指导性意义。

美迪西制剂部执行主任王晋博士从药学研究的角度，做了《mRNA药物设计、工艺开发及质控简介》的专题报告。王博士简要介绍了mRNA技术的发展历程，重点介绍了mRNA原液的制备的关键技术。此外，王博士还介绍了LNP-mRNA的制备和递送机理，并从LNP的靶向递送、吸入LNP-mRNA疫苗的开发等方面展望了mRNA药物发展趋势，对mRNA工艺制备具有指导意义。

艾博生物药理学与毒理学高级副总裁贺全仁博士作为核酸药物领域的专家，带来了《mRNA递送系统的安全性》的专题报告。贺博士首先提出了mRNA药物的两大挑战，强调了递送系统对mRNA药物的重要性，概述了设计药物递送系统的考虑因素，并指出脂质纳米颗粒（LNP）为主流递送系统。此外，贺博士从血液相容性、免疫毒性、肝脏毒性、注射部位炎症等方面，给出了纳米颗粒递送系统的毒性的研究策略，为进一步突破递送系统技术瓶颈提供了思路。值得一提的是，艾博生物研发的mRNA疫苗已进入临床III期。

美迪西药代动力学及生物分析部副总裁万宏博士从临床前研究的角度，做了《RNA核酸类药物的ADME特性和临床前成药性评价》专题报告，简明扼要地介绍了小核酸药物的吸收、分布、代谢和排泄的特点，以及人体PK参数的预测，阐明了药效、药代之间的相互关系。此外，万博士结合已上市小核酸药物，扫除了核酸药物临床前研究上的一些盲点。

美迪西临床前毒理研究部副总裁曾宪成博士从非临床安全性评价的角度，做了题为《对核酸药物非临床安全性评价策略的思考》的专题报告。曾博士强调对siRNA进行评价前必须先充分了解其结构和制剂特点，从药效学、安全性评价两个方面，结合已上市siRNA药物的研究内容及其结果，和大量实践案例，形象具体地阐述了核酸药物非临床研究的研究策略，为核酸药物的临床前研究提供了切实可行的解决方案。

艾康药业创始人/CEO袁旭东博士致力于将siRNA药物与吸入制剂联用，为大家做了题为《siRNA药物的发展及其递送系统的挑战》的专题报告，系统介绍了siRNA小核酸药物研发历程、Alnylam研发管线，深入剖析了开发新RNA干扰药物面临的机遇。并分享了对siRNA递送系统、siRNA产品的见解，为进一步研究核酸药物的递送系统指明了方向。