不止于共话细胞与基因治疗，更在于实战！美迪西亮相CBA-China，深度分享一线实战经验

5月8日至10日，“2026 CBA-China中国年会”在无锡国际会议中心圆满举行。本次年会汇聚了全球生物医药领域的顶尖专家、企业代表、学术学者及投资人士，围绕细胞与基因治疗、抗体药物、核酸药物等前沿领域，为推动中国生物医药产业高质量发展注入新动能。

上海美迪西生物医药股份有限公司通过展台、专题报告、圆桌论坛等多维度形式，全方位呈现了在细胞与基因治疗等新分子药物领域的创新服务平台和技一线术实践经验，获得与会嘉宾的广泛关注与高度认可。

章登吉博士专题报告

In Vivo CAR-T临床前研究考虑点的生物分析视角与技术实践

5月9日的细胞治疗论坛上，美迪西高级主任&生物技术药物分析部负责人章登吉博士发表了题为“In Vivo CAR-T临床前研究考虑点的生物分析视角与技术实践”的主题演讲，结合自身丰富的生物分析实践经验，系统阐述了In Vivo CAR-T在临床前研究中的关键考量要素与技术挑战，并通过多个实际案例分享了实践中的经验与教训。

章博士指出，In Vivo CAR-T是近年来细胞治疗领域备受追捧的热点方向。相较于传统体外CAR-T，体内CAR-T的临床前生物分析呈现出分析平台更多样、技术更综合、内容更复杂的显著特点，同时在动物模型与种属选择、免疫原性评价等方面也存在本质差异，对临床前研究提出了更高、更精细的要求。

生物分析贯穿药理药效、安全性评价、药代动力学与生物分布研究全过程，是判断药物递送效率、疗效与安全性的核心数据窗口，直接支持IND申报与临床转化决策。章博士强调，开展生物分析必须紧密结合受试物结构组成、作用机制、递送载体、转基因成分、生物转化过程，同时匹配动物种属与模型特点，制定针对性分析策略。

章博士系统梳理了In Vivo CAR-T临床前生物分析的六大核心考量点，涵盖转染与表达效率、免疫原性评价、PK与生物分布、免疫毒性、补体及CRS相关的免疫毒性评价及基因组随机整合毒性等。围绕上述关键考量，章博士结合美迪西实战经验，分享了转染与表达效率分析、基于qPCR的生物分布研究、dPCR/ddPCR替代qPCR、多重RT-qPCR检测In Vivo CAR-mRNA、竞争性流式分析免疫原性等九类典型技术实战案例，覆盖从分子检测到细胞功能、从动物实验到临床转化的全链条分析场景，充分验证了技术体系的可靠性与实用性，也为行业提供可参考落地的解决方案。

依托完整技术平台，美迪西已建立覆盖PK/PD/生物分布、免疫原性、、免疫毒性、整合风险评价全链条生物分析体系，可针对小鼠、猴等不同种属样本开发定制化检测方法，单次项目可完成十余种生物分析方法开发，成功支持多个In Vivo CAR-T项目完成临床前研究并推进申报，8个细胞治疗药物获批临床。

最后，章博士总结道，In Vivo CAR-T是当前细胞治疗领域的热点，但其临床前研究更具复杂性，必须结合具体动物种属、模型与现实场景全面规划，尤其要重视免疫原性挑战，建议早期即与专业生物分析团队密切协作，充分开展预存抗体筛选、动物模型选择、方法学验证等准备工作，以降低后期研发风险。

曾宪成博士参与圆桌论坛：

与行业权威，共话基因治疗突破与产业高质量发展

5月10日下午，一场聚焦基因治疗产业发展的高端圆桌论坛如期举行。本次论坛由安宇生物CEO兼CSO陈平博士担任主持，美迪西临床前研究副总裁曾宪成博士受邀参加，与科金生物CTO陈强博士、佑因生物CEO高璐女士、Deffai法规策略副总裁Johnny Lam博士等行业权威专家齐聚一堂。围绕基因治疗技术突破方向、产品质量控制关键、企业融资与持续发展、行业未来贡献方向四大核心议题，与会专家展开深度研讨，凝聚行业共识，为基因治疗产业创新发展指明路径、赋能增效。

关于基因治疗最重要的技术突破方向，陈强博士表示，体内CAR-T可显著降低细胞治疗成本，是当前行业重点方向，同时需优化AAV载体以解决毒性问题，推动其从罕见病向常见病应用拓展；曾博士从药物安全评价视角切入，递送系统是核心，病毒载体需重点关注免疫原性、生殖毒性及基因组整合风险，mRNA/LNP等非病毒载体无整合风险，应科学看待多次给药策略，并针对耳聋等特殊适应症建立专属评价体系；高总认为耳科是基因治疗蓝海赛道，内耳局部给药AAV具备封闭系统、低剂量、高安全性优势，需加快特殊器械与动物模型开发，满足未被满足的临床需求；Johnny Lam博士从全球法规视角提出，技术突破需CMC与临床同步布局，提前对接FDA等监管要求，保障研发与商业化生产合规衔接。

关于基因治疗产品的质量控制关键问题，陈强博士强调，数据完整性是质量控制的核心，是满足国内外监管、支撑产品申报上市的基础；曾博士表示，美迪西以GLP规范为基础，针对病毒载体严控蛋白残留、免疫原性、生殖毒性等风险，针对非病毒载体聚焦载体与载药组分管控，坚持使用临床代表性样品开展评价，为产品安全性提供科学支撑，助力企业通过全球监管核查；高总提出，罕见病基因治疗需从研发初期就贯彻GMP理念，快速推进临床的同时坚守合规底线；Johnny Lam总指出，细胞与基因治疗属于生物制品，FDA上市前现场核查为必经环节，境外生产基地核查概率极高，需提前完善CMC体系与工艺验证，满足BLA申报要求。

关于基因治疗企业如何做好融资与持续成长，各位专家结合行业实践分享了宝贵经验。高总结合自身跨行业创业经验表示，Biotech企业要选对赛道、持续学习，依托扎实临床数据与差异化技术教育市场，化解资本对AAV安全性的顾虑，聚焦局部给药、长效获益等优势吸引投资，同时借助政策红利快速推进临床；曾博士提出，CRO企业应构建符合全球监管的技术与资质体系，以一站式服务与专业能力助力药企成长，部分CRO还可通过产业基金等方式“既出钱又出力”，与创新药企形成深度协同；陈强博士与Johnny Lam博士均认为，企业应从早期就完善质量与CMC体系，用规范数据与明确监管路径提升投资信心，为融资与长期发展筑牢基础。

最后，围绕“在基因治疗领域最想贡献的方向”，各位专家纷纷表达了行业担当与愿景。陈强博士倡导全行业拥抱AI技术，以人工智能赋能基因与细胞治疗全流程研发，吸引青年人才推动行业跨越式发展；曾博士表示，美迪西将推动安全评价模式革新，融合类器官、基因芯片、AI等新技术，优化动物实验策略，为监管机构提供科学数据，推动监管政策适配行业创新，降低研发成本、加快成果转化；高总希望AAV耳科基因治疗得到更多的科普与普惠，呼吁为耳聋患者保留单侧耳治疗机会，避免因人工耳蜗植入错失基因治疗时机，让前沿技术惠及更多患者。Johnny Lam博士主张用AI压缩研发周期，前瞻性布局全球申报，加强药企与监管机构协同，完善工艺验证与质量标准体系，助力基因治疗产品走向国际市场。

美迪西CGT服务平台

赋能细胞与基因治疗临床前研发

美迪西深耕临床前研发服务二十余年，已搭建完善的细胞与基因治疗评价平台，涵盖了包括CAR-T、TCR-T以及CAR-NK和TIL细胞等在内的多种免疫治疗手段，提供从药理药效研究、药代动力学研究、生物分析、药物安全性评价等一站式临床前研究服务，已为客户完成了多个CGT临床前开发项目。

D48展位人气高涨

新分子服务平台备受瞩目

会议期间，美迪西在D48展位全程设展，集中展示了公司在药物发现、药学研究、临床前研究及IND申报一站式服务领域的综合能力，尤其在细胞与基因治疗、抗体药物、核酸药物等前沿方向上的技术布局与项目成果。

现场咨询交流氛围热烈，来自国内外创新药企、科研院所的行业同仁络绎不绝，围绕新药临床前评价策略、生物分析方法开发、IND合规申报要点等，与美迪西技术专家团队展开深度务实探讨，高效对接产业合作需求。

未来，美迪西将继续聚焦细胞与基因治疗等新分子药物领域，持续加码技术服务平台建设，不断完善临床前研发服务体系，以专业的服务赋能全球基因治疗创新研发，助力更多创新药物加速走上临床。