上海市生物工程学会、复旦大学生命科学学院、上海市遗传学会主办，基因技术教育部工程研究中心、上海市生物工程学会细胞治疗专委会、上海美迪西生物医药股份有限公司承办的“上海市生物工程学会细胞治疗专委会成立大会暨2022年首届细胞基因治疗高峰论坛”在复旦大学圆满落幕。本次会议采取线上线下同步进行的形式召开。
本届论坛群贤荟萃、重量级大咖云集，邀请了20余位来自科研机构、学术界、企业界的行业领军人物，以“聚焦前沿，共创未来”为主题，分享了关于干细胞及CAR-T细胞临床治疗现状、基因编辑与细胞治疗技术应用、细胞治疗产品开发及监管等多个领域的最新研究成果，分析了国内外细胞基因治疗的当下形势和发展趋势，以前瞻眼光探讨新药研发细胞基因治疗的新机遇、新挑战、新趋势，呈现了一场细胞基因治疗领域干货满满的学术饕餮盛宴。
美迪西作为此次论坛的承办单位，深度参与到论坛议程中。美迪西创始人&CEO 陈春麟、首席科学官彭双清教授、药理药效与生物部副总裁邓静博士出席会议并与行业同仁展开深入交流与探讨，积极推动细胞基因治疗产业的发展与创新。
携手创新 共促发展
上海市生物工程学会细胞治疗专委会成立
大会由上海市生物工程学会副理事长卢大儒教授主持。
中国科学院院士赵国屏作视频致辞，表示作为上海市生物工程学会的名誉理事长对专委会的成立表示由衷的祝贺！赵院士认为上海市生物工程学会细胞治疗委员会旨在凝聚上海与长三角地区细胞治疗领域的产学研专业人才，加强学术交流，促进跨界互动、加快科研成果转化与应用，推动细胞治疗领域科技与产业高质量高水平发展，的确是当前形势之需；专委会的成立，有利于加强监管部门、科研转化机构、行业企业之间的深度合作与交流，制定并完善相关产品的质量评估体系与行业标准，支撑临床应用的稳妥推进，这正是当前发展之要。通过专委会的组织和协调，将有效规范细胞治疗领域的人才培养方案、提升相关专门人才的培养和储备能力，是促进整个细胞基因治疗行业快速高效、健康有序、可持续发展的长远之策。并特别寄希望专委会能不忘服务人民健康的初心，切实履行职责，发挥引领示范作用，为促进细胞基因治疗行业的基础研究、应用开发、临床转化的不断突破与可持续发展，作出切实的贡献。
复旦大学生命科学学院党委书记陈浩明发表致辞，首先代表复旦大学生命科学学院对细胞治疗专委会的成立表示祝贺，并表示将为专委会的发展提供必要的支持。复旦大学生命科学学院在细胞基因治疗领域有着深厚的基础和研究资源，在基因编辑、艾滋病、CART治疗、肿瘤、靶向递送等取得了可喜的进展。陈浩明希望与产业界加强专业人才培养方面的合作，进一步提升人才培养的质量，为行业培养和输送更多的专业化的高端人才，并期待与会专家分享前沿科研成果，取得更多“从0到1”的突破，研发出更多有效的、可负担的细胞治疗的产品，为健康中国做出贡献。
上海市遗传学会理事长卢大儒发表致辞。他表示，近年来，细胞治疗发展迅猛，取得了实质性的进展。上海市生物工程学会发挥了重要作用，推动了生物医药行业的发展。细胞治疗涉及多个学科，是学科交叉融合发展的重要方向，不仅与生物工程相关，也和遗传学科发展密切相关。上海市遗传学会将聚焦于基因治疗、基因编辑，期待与上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会加强合作，共同促进上海生物医药的发展。
上海市欧美同学会生物医药分会名誉会长、俄罗斯自然科学院外籍院士、美迪西创始人&CEO 陈春麟发表致辞。陈春麟表示要加强协会合作，助力生物医药产业高质量发展；加强产学研的合作，并表示美迪西已有复旦大学、上海大学达成战略合作意向，提升人才培养水平。最后，陈春麟表示期待有更多的细胞基因治疗产品造福人类。
随后，上海市生物工程学会副理事长王勇先生宣布成立上海市工程学会细胞治疗专业委员会，聘任朱焕章教授为主任委员，聘任陈春麟、刘保池、汤红明、张鸿声、赵阳兵、殷浩、张本多、张传宇为副主任委员。
大会伊始，上海市生物工程学会名誉理事长任瑞宝、上海市生物医药技术研究院院长傅大煦、复旦大学生命科学学院党委书记陈浩明、上海市生物工程学会细胞治疗专业委会主任委员朱焕章为上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会揭牌。
随后，上海市生物工程学会名誉理事长任瑞宝、副理事长王勇为细胞治疗专业委员会的主任委员、副主任委员颁发委员聘书！
大咖云集 学术飨宴
“聚焦前沿·共创未来”细胞基因治疗高峰论坛
上海市生物工程学会细胞治疗专委会成立之后，一场“聚焦前沿，共创未来”细胞基因治疗高峰论坛拉开序幕。论坛设有主题报告、专题报告（包括细胞基因治疗研究进展、干细胞治疗临床研究、CAR-T细胞治疗临床研发、基因编辑与基因治疗）、圆桌论坛等三大板块，基本覆盖了目前国际上主流的细胞基因治疗领域研究方向和热点技术。
主题报告环节由复旦大学生命科学院教授朱焕章主持。
中国科学院院士、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员李劲松作了关于《从克隆到半克隆—技术进步引领科学发展》的报告。他通过多组显微注射视频和丰富的实验数据，生动详细地讲述了其团队建立的创新性“半克隆技术”体系。以“半克隆技术”为基础制备动物模型，对复杂疾病进行快速模拟，为遗传疾病的诊治提供了全新的研究范式。最后，李劲松院士介绍了基于类精子干细胞技术的“基因组标签计划”。
俄罗斯工程院外籍院士、东方医院原院长刘中民以《间充质干细胞治疗心力衰竭临床研究》为题作了报告。刘院长首先介绍了心衰治疗方式及治疗新方式——干细胞移植，分别阐述了间充质干细胞治疗心衰的临床研究，iPSC治疗心血管疾病的临床研究、心肌注射干细胞治疗心衰的临床研究、静脉输注干细胞治疗心衰的临床实践研究等，并进行了个案展示。最后，刘院长介绍了东方医院在干细胞领域的实践，为干细胞治疗的研究提供了参考与借鉴。
专题演讲细胞基因治疗研究进展
目前，细胞治疗和基因治疗领域的创新发展正在历经由跟跑向并跑的历史性转变，新的靶点原创技术、新研究策略等加速迭代涌现。“细胞基因治疗研究进展”专题演讲带您展望该领域的重大进展。雅科生物董事长张鸿声教授为该专题演讲的主持人。
科济药业控股有限公司董事长、首席执行官、首席科学官李宗海以《从临床视角看CAR-T细胞发展》为题作了报告，剖析了CAR-T细胞发展面临的主要挑战，阐述了CAR-T细胞疗法可从CAR信号改造、共表达趋化因子或趋化因子受体、敲除PD1表达、调动抗原交叉提呈等手段方法，实现促进增殖和持续、增加浸润到肿瘤组织、减免CAR-T失能、解决抗原异质性问题等目标。他相信CAR-T对实体瘤的疗效将会逐步提高，未来发展值得期待。
近几年来，复旦大学教授朱焕章课题组在艾滋病基因治疗新型策略研究方面不断取得新进展。本次论坛上，朱教授带来了《艾滋病细胞基因治疗研究进展》为主题的分享，表示目前艾滋病临床治疗方法主要是抗逆转录病毒疗法，虽然，该疗法可以最大限度地抑制患者体内病毒复制，但该疗法不能治愈艾滋病，而CCR5缺失的骨髓干细胞移植是目前被认为唯一治愈艾滋病的疗法，但该疗法仅是个案不易推广。朱教授认为基因编辑治疗成为AIDS治疗新途径，并着重介绍了该团队在国际上率先提出基因编辑靶向切除HIV前病毒的“斩草除根”策略、以及设计制备的新型CAR-T可在体内完全清除HIV感染细胞的能力，以及进一步临床转化和开发的潜力。
海军军医大学教授胡适分享了《合成免疫治疗和合成免疫细胞组库技术》，指出肿瘤异质性/进化性是困扰肿瘤免疫治疗地瓶颈之一。胡教授就合成免疫治疗手段应对肿瘤异质性治疗进行了探索，并介绍了基于嵌合抗原受体的合成细胞组库设计，构想了高多样性合成免疫细胞组库的应用，最后表示多样性嵌合抗原受体的合成免疫细胞组库，可作为一种有效的癌症免疫疗法。
专题演讲干细胞治疗临床研究
全球正在进行的干细胞研究大多处于临床早期，但随着临床试验数量的迅速增加，未来会迎来成果产出的爆发期。美迪西CSO彭双清教授为该专题演讲的主持人。
东方医院国家干细胞转化资源库副主任汤红明分享了《关于推进干细胞产业化的思考》报告。汤教授认为干细胞有望治疗多种难治性疾病，如心脑血管系统疾病、退行性疾病等，简述了干细胞的作用机制以及应用，深入分析了制约干细胞产业发展的主要瓶颈，并提出相关建议举措，为干细胞治疗的研究发展提供了参考。
脐带间充质干细胞的新药研发一直备受瞩目。千石生物技术总监王斌带来了题为《脐带间充质干细胞的药物开发》的报告，首先阐述了脐带间充质干细胞的优势、作用机制及其应用，并详细列举了MSCs药品开发流程，分享了千石生物在生产工艺上的研发成果，最后分析了脐带间充质干细胞成药目前面临的挑战和机遇。
长征医院全军器官移植研究所所长殷浩分享了《胰岛移植临床进展暨长征医院经验总结》，梳理了临床胰岛移植的最新进展，包括临床引导移植流程，临床胰岛移植发展历程和背景，临床胰岛移植的适应症和疗效。长征医院开展经验总结和相关基础研究最新进展，为糖尿病治疗提供了可操作的新方法。
专题演讲CAR-T细胞治疗临床研发
CAR-T细胞治疗出圈，研发进展几何？如何实现商业化进程？东方医院国家干细胞转化资源库副主任汤红明主持了“CAR-T细胞治疗临床研发”专题演讲。
优替济生董事长赵阳兵作了题为《实体瘤免疫细胞治疗进展》的报告，介绍了T淋巴细胞转基因方法、T淋巴细胞体内转基因，表示免疫细胞治疗在部分血液系统肿瘤的土坯为其应用于实体肿瘤的治疗带来希望，免疫细胞治疗在实体肿瘤的突破需要克服靶安全性和肿瘤微环境抑制等主要难题，CART共表达LACO-Stim有望在安全计量下有效控制肿瘤，给人以深刻启迪。
雅科生物董事长张鸿声分享了《CAR-T细胞治疗研发的方向和策略》，介绍了雅科生物的里程碑进展，重点分享了针对CD22靶标CAR-T细胞治疗技术、CD7 CAR-T细胞治疗技术等研发管线的布局、临床转化成果报告。
上海公卫临床中心转化医学研究院院长徐建青以《乏氧激活型CAR-T细胞：从靶点激活到肿瘤微环境激活》为题作了报告，介绍了CAR-T疗法，向大家讲解了他们课题组关于乏氧激活型CAR-T细胞的成果。该新型CAR-T技术只在缺氧环境中具备高度杀伤活性，在常氧条件下杀伤活性接近零，从而保障了对实体瘤的有效杀伤。
上海科技大学教授陈佳的研究聚焦于基因编辑工具开发与应用、DNA修复机理及癌症生物学领域，为大家分享了《新型基因编辑工具的开发与应用》，介绍了不同于传统CRIPR/Cas9的新型基因编辑系统，对比了非同源末端连接(NHEJ)和同源定向修复(HDR)途径，表示超高精准的碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）极大地提高了编辑效率和稳定性，并提出了提出基因编辑领域发展新方向，为临床治疗遗传病/罕见病提供了新方法和新工具。
专题演讲基因编辑与基因治疗
基因编辑与基因治疗为彻底治愈先天性遗传病、肿瘤、艾滋病及其他恶性疾病开辟了全新的路径。如何解决核心技术挑战？由上海优替济生CEO赵阳兵教授主持的“基因编辑与基因治疗”专题演讲，为基因编辑与基因治疗的深入研究提供了前瞻性指导。
华东师范大学教授吴宇轩带来了题为《基因编辑技术治疗地中海贫血：从基础到临床研究》的报告。吴教授首先介绍了世界范围和国内目前地中海贫血发病和治疗的总体概况，随后详细介绍了其团队在基于干细胞基因治疗研究方向的最新研究成果。
复旦大学教授王永明分享了《新型CRISPR编辑工具》，开发出了SauriCas9和SlugCas9，具有编辑活性高、靶向范围大的优点，并建立了gRNA设计模型，可以设计出高效的gRNA，为基因编辑提供了有力工具。
美迪西药理药效与生物部副总裁邓静分享了《细胞和基因治疗中抗癌药理药效的临床前探索》的报告，解析了细胞和基因治疗成药性的关键，讲解了细胞和基因治疗抗癌转化研究新靶点和模型，并介绍了NK细胞治疗+BCL-2抑制剂的联合治疗。最后，邓静介绍了美迪西一站式生物医药临床前综合服务研发服务平台，已助力268件新药获批临床，期待助力更多的新药走向临床。
圆桌论坛细胞治疗产品开发及监管
精彩纷呈的专题分享结束后，由卢大儒教授主持，上海市药品和医疗器械不良反应监测中心王方敏、上海优替济生董事长赵阳兵、美迪西CSO彭双清、科志康董事长张科之、上海经信委生物医药产业促进中心徐晓晶等嘉宾共同带来了题为《细胞治疗产品开发及监管》的圆桌会议，探讨了细胞基因治疗产业化挑战、细胞基因治疗产品监管困境、细胞基因治疗费用的思考。参与嘉宾各抒已见，闪现出智慧的火花，也展现出从科研机构、药企、CRO等不同视角带来的多样性思维和洞见，让每一位参会者都受益匪浅。
高质量的科学研究和合作交流是推动生物医药产业发展的基石。此次学术盛宴展示了中国细胞基因治疗产业的最新研究成果，就细胞基因治疗领域的热点、疑难问题展开了学术交流，呈现出前沿学术思想和精辟的研发理念，促进了高校、科研院所、制药企业以及CRO之间的交流，密切了产学研的创新合作，推动了细胞基因治疗产业的发展。
作为本次论坛的承办方，美迪西历经18载发展，始终践行“创新驱动，质量至上”，已成长为一站式生物医药临床前综合研发服务平台。目前，美迪西已建立完善的细胞基因治疗药物研发平台，可为细胞基因治疗类产品提供药理药效、生物分布和安全评价研究等一站式服务。目前，美迪西运用丰富的动物模型和多种先进的分析技术，综合考虑不同研究项目的特点，已为客户完成了多个基因和细胞免疫治疗方案的临床前开发项目。创新不止，挑战不息。美迪西诚邀更多的生物医药同行者，群策群力，攻坚克难，共创生物医药产业的新时代！
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