辉瑞B型血友病基因疗法在美获批上市

医线药闻

1. 4月26日，辉瑞宣布，FDA已批准其基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。

2. 4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）药物RAG-01已获得美国FDA批准新药临床试验（IND）许可。

3. 4月24日，广州新济药业提交的盐酸右美托咪定微针贴剂临床申请成功获批，正式步入临床试验阶段。这是国内首个药物微针获得临床许可。

4. 4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已批准zastaprazan柠檬酸盐用于治疗成人侵蚀性胃食管反流病（GERD）。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂（P-CAB）。

投融药事

1. 4月26日，圣诺医药子公司RNAimmune（达冕生物）宣布与华兰生物达成战略合作，旨在推动针对呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中国的临床开发和商业化。通过这项合作，达冕生物将获得来自华兰生物的预付款、里程碑付款和销售提成，华兰生物将负责RV-1770在中国的临床研究、产业化和商业化拓展。

科技药研

1. 近日，《柳叶刀》The Lancet发表了PHERGain研究的最新数据，表明HER2阳性转移性乳腺癌患者基于18F-脱氧葡萄糖正电子发射计算机断层扫描（18F-FDG-PET）的pCR适应性策略，3年无浸润性疾病生存期（iDFS）可达到94.8%。这一策略明确了约1/3的HER2阳性患者在不影响治疗效果的前提下，可安全的免于化疗。

[1] Pérez-García JM, Cortés J, Ruiz-Borrego M, et al. PHERGain Trial Investigators. 3-year invasive disease-free survival with chemotherapy de-escalation using anF-FDG-PET-based, pathological complete response-adapted strategy in HER2-positive early breast cancer (PHERGain): a randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet. 2024 Apr 3:S0140-6736(24)00054-0. doi: 10.1016/S0140-6736(24)00054-0. Epub ahead of print. PMID: 38582