石药集团siRNA药物在华获批临床

医线药闻

1、11月30日，石药集团发布公告，石药自主研发的化学1类新药SYH2053注射液（双链小干扰RNA（siRNA）药物）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。SYH2053是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物。SYH2053以PCSK9为靶点，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常，并通过优化的全序列化学修饰策略，实现更持久的基因沉默效果。

2、11月30日，CDE官方显示，神州细胞的菲诺利单抗注射液临床试验上市申请获得受理，适应症为头颈部鳞状细胞癌。SCT-I10A产品为神州细胞自主研发的重组人源化抗PD-1 IgG4 型单克隆抗体注射液。SCT-I10A为抗 PD-1的功能性单克隆抗体，可通过阻断 PD-1 与其配体的结合，增加肿瘤部位的 T 细胞和炎性细胞因子供给量，减少肿瘤微环境中的调节性T细胞和髓系来源的抑制细胞的比例，改变肿瘤微环境，恢复和提高T细胞的免疫杀伤功能，从而抑制肿瘤的生长。

3、11月30日，天港医诺自主研发的单抗药物（项目代号TGI-5）获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）许可。TGI-5是天港医诺自主研制的一种新型免疫检查点单抗药物。作为针对一个全新药物靶点的抗体药物，TGI-5具有抗肿瘤活性高、成药性好等特性，主要用于治疗肝癌、结直肠癌、肺癌等适应症。

4、11 月 30 日，据 CDE 官网显示，拟将罗氏 CD20 × CD3T 细胞结合双特异性抗体 Mosunetuzumab 纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

投融药事

1、11月30日，全球体内基因编辑和碱基编辑技术开拓者尧唐生物近日已完成超亿元人民币A+轮融资，由德诚资本领投，广州产投和华方资本跟投。浩悦资本担任本轮独家财务顾问。至此，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：本次融资完成以后，公司将加快速推进核心管线临床研究，同时布局多个全球first-in-class管线，期望早日为患者带来希望，为医学的进步贡献尧唐方案。

科技药研

1、11月28日，中山大学研究人员研究了METTL9在HCC中的功能和分子机制。发现METTL9在HCC中的表达升高，其高表达与较差的生存结果相关。在机制上，研究人员发现METTL9敲低导致铁死亡的关键抑制因子SLC7A11的表达水平降低，进而促进HCC细胞的铁死亡，阻碍HCC的进展。此外，研究人员已经证明靶向METTL9可以显著抑制HCC患者来源的异种移植物（PDX）的生长。本研究确定了METTL9在促进HCC发展中的关键作用，并为进一步研究和针对HCC中铁死亡的潜在治疗干预提供了基础。本项研究发表在期刊《Cell Death Discovery》上^[1]。

 [1] Bi, F., Qiu, Y., Wu, Z. et al. METTL9-SLC7A11 axis promotes hepatocellular carcinoma progression through ferroptosis inhibition. Cell Death Discov. 9, 428 (2023).