诺华放射配体疗法治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤III期成功

医线药闻

1、9月25日，诺华宣布其放射配体疗法Lutathera的III期NETTER-2试验达到了主要终点。与单独使用大剂量长效奥曲肽相比，Lutathera联合长效奥曲肽一线治疗新诊断为体泌素受体（SSTR）阳性、2级和3级晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者的无进展生存期（PFS）实现明显改善。

2、9月26日，歌礼制药发布公告，该公司董事会宣布ASC40联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者的III期注册临床试验完成120例患者入组。ASC40是一款选择性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑制剂。

3、9月26日，上海柏全生物科技有限公司正式宣布，公司自研的全新靶点抗肿瘤药物BT02已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，正式进入临床开发阶段。柏全生物此次率先将新靶点抗体药推向临床，同时也是该靶点生物学研究的共同完成者，诠释了“从0到1”的原创研发模式，并且在知识产权保护方面形成了抗体、表位、靶标等层面的全球专利布局。

4、9月26日，康方生物宣布，康方自主研发的新一代CD47单抗（AK117）联合阿扎胞苷治疗初诊较高危骨髓增生异常综合征（MDS）的随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心II期临床研究申请，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。基于AK117联合阿扎胞苷治疗初诊较高危MDS前期研究展现的良好安全性和显著有效性，以及全球MDS患者对新疗法的迫切期待，公司与FDA进行了深入的科学交流和探讨，并获得批准在美国启动该项临床研究。

5、9月26日获悉，据CDE官网公示，上海舶望制药有限公司旗下子公司杭州舶临医药科技有限公司自主研发的siRNA新药BW-00163注射液获临床试验默示许可，该产品将用于治疗高血压。舶望制药还有另两款siRNA药物在研，分别为BW-20805和BW-00112，其适应症分别为遗传性血管性水肿和血脂异常。

投融药事

1、9月26日，创新药研发公司瑞奥生物完成数千万元人民币Pre-A轮融资。本轮融资由东方嘉富和西湖光子共同领投，得时资本和西湖科创投跟投。本轮融资将主要用于首选化合物的临床前研究和临床申报以及管线扩展。瑞奥生物商业开发独特且具有原创性的主动组织标记靶向技术。

科技药研

1、9月25日，来自洛克菲勒大学曹俊越课题组的研究人员（博士生许子涵为第一作者）发现，结合了单细胞转录组测序、大规模平行基因表达干扰技术（CRISPRi），以及RNA代谢标记，开发了一项新型高通量单细胞组学技术——PerturbSci-Kinetics，助力揭示转录后表达调控机制对RNA的动态调控。通过分析扰动对细胞周期进程中RNA动力学的影响，该研究发现了广泛存在的RNA表达补偿机制，即细胞可通过降低RNA合成速率来补偿受损的RNA降解速率，进而保持总体RNA表达水平的稳定。上述研究在《Nature Biotechnology》期刊上发表^[1]。

[1]Xu, Z., Sziraki, A., Lee, J., Zhou, W., & Cao, J. (2023). Dissecting key regulators of transcriptome kinetics through scalable single-cell RNA profiling of pooled CRISPR screens. Nature Biotechnology. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01948-9