Wave Life Sciences宣布递交在研疗法WVE-006的首个临床试验申请

医线药闻

1、9月6日，基因技术公司Beam Therapeutics宣布，首例患者近期接受了公司在研碱基编辑CAR-T疗法BEAM-201的治疗。BEAM-201是一种经过四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，正在进行一项1/2期临床研究，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。

2、9月6日，遗传药物研发商Wave Life Sciences宣布递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请（CTA），用以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症。WVE-006是一种潜在“first-in-class"的GalNAc共轭RNA编辑寡核苷酸，设计用于纠正SERPINA1 Z等位基因编码mRNA中的单个碱基突变，从而使具备功能的野生型α-1抗胰蛋白酶得以恢复和循环。

3、9月5日，迈威生物宣布，其自主研发的靶向Trop-2ADC创新药和靶向B7-H3ADC创新药已于近期完成首例患者给药。针对9MW2921的I/II期临床研究，其主要目的为评估9MW2921在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性，探索最大耐受剂量（MTD），确定II期推荐剂量（RP2D），并初步评价在选定瘤种中的抗肿瘤疗效。

4、9月6日，纽福斯生物科技有限公司宣布其候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩，完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。

投融药事

1、近日，因诺纬克完成1800万美元Pre-A轮融资。本次融资包括骊宸资本、元璟资本、楹联健康基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行业知名机构参与。本次融资将用于具备自主知识产权的mRNA技术平台开发、生产能力的建设，以将管线项目推进至临床阶段。因诺纬克是一家创新mRNA疫苗研发型企业，致力于通过研究、开发、生产技术创新、质量可靠的mRNA疫苗及疗法来解决未满足的临床需求。

科技药研

1、近日，武汉大学孙志军教授/邓鹤翔教授和香港科技大学唐本忠教授/林荣业教授合作，通过在COF骨架中引入两种平面和扭曲构象的AIE分子，成功获得了一种能同时诱导焦亡和铁死亡的双功能诱导剂：COF-919。分子机制研究表明：COF-919介导的光疗可以促进GSDME依赖的焦亡和GPX4依赖的铁死亡。这项工作不仅拓展了AIE COFs的生物医学应用，而且提供了一种新的焦亡和铁死亡双功能诱导剂设计思路，为增强癌症免疫治疗疗效提供了新的策略及研究基础。该研究成果以论文形式在线发表在Nature Communications上^[1]。

[1] Zhang, L., Song, A., Yang, Q.-C., Li, S.-J., Wang, S., Wan, S.-C., Sun, J., Kwok, R. T., Lam, J. W., Deng, H., Tang, B. Z., & Sun, Z.-J. (2023). Integration of aiegens into covalent organic frameworks for pyroptosis and Ferroptosis Primed Cancer immunotherapy. Nature Communications, 14(1). https://doi.org/10.1038/s41467-023-41121-z