FDA批准亚盛医药Bcl-2选择性抑制剂开展III期临床丨“美”天新药事

医线药闻

1、8月7日，亚盛医药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意公司核心品种 Bcl-2 选择性抑制剂 Lisaftoclax（APG-2575）开展一项全球关键注册性 III 期临床研究，用于治疗既往接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤 ( SLL ) 患者。

2、Orchard Therapeutics宣布，已完成向美国FDA提交基因疗法OTL-200的生物制品许可申请（BLA），用于治疗早发性变色性脑白质营养不良（MLD）儿童，并向FDA申请优先审评资格。此前，该产品已获得FDA授予的罕见儿科疾病（RPD）认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。Libmeldy使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A（arylsulfatase A）的ARSA转基因导入到患者自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，用于治疗由于ARSA基因突变导致的罕见遗传病MLD。

3、中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，两款CGT产品获得临床试验默示许可，分别是：杨森（Janssen）基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59），拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者；睿健医药人源多巴胺能前体细胞注射液，拟开发用于治疗帕金森病。

4、近日，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司的洁清西吡氯铵含片（规格：2mg）经国家药品监督管理局批准，首家通过仿制药质量和疗效一致性评价！西吡氯铵属于一种阳离子季铵化合物，临床上通常用于急性、亚急性咽炎，牙龈炎。

投融药事

2、8月7号，北京锦篮基因科技有限公司宣布，继不久前pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资。加轮由国科嘉和独家投资完成。

科技药研

[1] Laura Breda et al. In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery. Science, 2023, doi:10.1126/science.ade6967.