【速递】一周“药”闻概览

2020-03-06

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获批上市

降低疾病进展风险40%，FDA批准赛诺菲CD38抗体上市

近日，美国FDA宣布批准赛诺菲（Sanofi）公司开发的CD38抗体Sarclisa（isatuximab-irfc）上市，与泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）联用，治疗成年多发性骨髓瘤（MM）患者。

赛诺菲

MM是由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的血液癌症。异常浆细胞在骨髓中聚集，在身体多处骨骼产生肿瘤。这些细胞不但不能行使正常功能，它们还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。尽管近年来MM的治疗取得了诸多进展，但是多数MM患者仍然面临着复发或者耐药的问题，威胁着患者的生命。

Isatuximab是一款靶向浆细胞表面CD38受体的单克隆抗体，可以触发多种不同的作用机制，促进细胞凋亡和调节免疫反应。

卡瑞利珠单抗获批上市，中国迎来首款肝癌PD-1免疫疗法

3月4日，恒瑞医药宣布，其自主研发的PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（艾瑞卡）正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于接受过索拉非尼治疗和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者的治疗。这意味着，继2019年5月获批复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤后，卡瑞利珠单抗在中国迎来了第2个适应症，而且成为中国首个获批肝癌适应症的PD-1抑制剂。

卡瑞利珠单抗

图片来自恒瑞医药官网

卡瑞利珠单抗是一款人源化抗PD-1单克隆抗体，可与人PD-1受体结合并阻断PD-1/PD-L1通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。该药物已于2019年5月在中国获批上市，治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤。

AML研究进展

AML癌症疫苗GPS有望显著提高患者总生存期

最近，专注于为广泛的癌症适应症开发新型免疫疗法的后期临床生物制药公司SELLAS，公布了其新型癌症疫苗galinpepimut-S（GPS）在急性髓性白血病（AML）中Ⅰ/Ⅱ期临床研究中的第2次完全缓解（CR2）最终随访数据。结果显示：接受GPS治疗的患者平均总生存期为21.0个月，（平均随访时间为30.8个月），与接受最佳标准护理患者的5.4个月相比，具有统计学意义的差异。此外最终分析结果还表明，GPS在整个临床研究过程中的耐受性一直良好。

治疗老年AML，V药未来可期

2月28日，NIH（U.S. National Library of Medicine）官网发布了维奈克拉片（Venetoclax）联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗AML患者的III期研究最新数据。研究显示，维奈克拉片联合LDAC试验组在三个重要终点方面均展示出里程碑式的临床获益：降低AML患者25%的死亡风险，中位总体生存期（OS，Overall Survival）延长3.1个月，6个月随访后结果中位OS延长了4.3个月。同时，维奈克拉片试验组获得了更佳的治疗反应以及明显改善的生活质量。

急性髓系白血病(AML)是最难治的血液肿瘤之一，也是中国常见的白血病之一，老年人群高发。作为全球首个且唯一上市的选择性B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂，维奈克拉片的成功上市使得细胞蛋白凋亡通路成为癌症治疗的新靶点，美国FDA已授权其多项突破性疗法认证，其在海外已获批多项血液肿瘤的适应症。维奈克拉片已于2020年1月在中国申报上市，获得CDE受理，并被纳入优先审批。

融资

B轮融资逾1亿美元，基因疗法新锐瞄准听力损失

近日，致力于基于腺相关病毒（AAV）载体开发基因疗法的Akouos公司宣布完成逾1亿美元B轮融资，以推进其首款基因疗法AK-OTOF进入临床开发阶段，治疗因耳铁蛋白（OTOF）基因突变而导致感觉神经性听力损失。

Akouos研发管线

Akouos研发管线（图片来源：Akouos官网）

目前，该公司正在进行临床前研究，以支持其初始临床试验，该试验将评估基因疗法对因OTOF基因突变而导致感音神经性听力丧失的患者的安全性和有效性。正常的OTOF功能使耳朵的感觉细胞响应声音刺激而释放神经递质，从而激活听觉神经元。无功能性的OTOF则无法将听觉信号传递到大脑。AK-OTOF使用AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，目的是在单次给药后恢复长期的生理听力。

诺华领投，纤维化疾病治疗公司获1亿美元融资

3月4日，Pliant Therapeutics公司宣布完成由诺华（Novartis）领投的1亿美元C轮融资，以支持其PLN-74809治疗特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的临床开发，以及其他针对纤维化疾病的药物开发计划。

Pliant公司研发管线

该公司的主打候选药物PLN-74809是一个能够同时选择性抑制αvβ1和αvβ6整合素的双重小分子选择性抑制剂，这两种整合素在多种纤维化途径中起着关键作用。这款疗法被首先用于治疗IPF和PSC患者。IPF是一种非常致命的罕见肺部疾病，60%-80%的患者在确诊后五年内死亡。而PSC是发生在胆管的罕见进行性疾病，它能够引发胆管癌或肝癌，最终导致肝衰竭。

关于美迪西

美迪西（股票代码：688202）是一家药物研发外包服务公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走过16个年头，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性筛选、结构生物学、药效学评价、药代动力学评价、毒理学评价、制剂研究和新药注册为一体的符合国际标准的综合技术服务平台，并得到了国际药品管理部门的认可。美迪西普亚的动物实验设施获得AAALAC（国际动物评估与认证协会）认证和国家药品监督管理局NMPA GLP证书，并已达到美国食品药品管理局GLP标准。

美迪西拥有丰富的全球合作经验，2015年以来，美迪西在全球服务超过500家活跃客户，已为武田制药、强生制药、葛兰素史克、罗氏制药等多家全球性制药公司及恒瑞医药、扬子江药业、石药集团、华海药业、众生药业等国内外知名客户提供研发外包服务。

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