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美国首例CRISPR抗癌人体试验即将开展

2018-01-25

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据英国《自然》杂志网站、美国《麻省理工技术评论》网站近日消息称，美国宾夕法尼亚大学目前正在为CRISPR基因编辑技术抗癌的人类临床试验做最后阶段的准备，项目即将全面启动。这是美国使用CRISPR治疗癌症的首次尝试，标志着肿瘤治疗进入一个新时代，也打响了中美之间一场生物医学竞赛。

将CRISPR基因编辑技术用于治疗癌症，被认为是一种革命性的癌症疗法。该项目近日已在美国国立卫生研究院（NIH）临床试验信息网上进行了公示，试验相关细节也有详细描述。

此次临床试验主要针对多发性骨髓瘤、滑膜肉瘤和黏液样脂肪肉瘤以及黑色素瘤患者，按照疾病类型分为3个组同时进行，计划招募18岁以上患者共计18名，I期试验周期为5年。团队将监测患者在6个月内达到缓解的百分率、存活率等指标。

届时，来自宾夕法尼亚大学的研究人员将通过对人体免疫细胞（T细胞）加以遗传修饰，使其成为主动对细胞发起进攻的“武器”，识别并剿灭肿瘤细胞。研究工作首先要在患者体外进行，利用CRISPR技术对T细胞中的几个关键基因进行编辑，让它们成为癌细胞的“终极克星”，然后在实验室中培养、增殖，最后再注射回患者体内，以达到最佳的治疗效果。

美国这一项目的进行，同时标志着中美在这方面的生物医疗竞争拉开了帷幕——早在2016年10月，四川大学医疗团队已启动首例人体基因编辑临床试验，提取免疫细胞后利用CRISPR编辑、培养后再重新注入患者体内，I期试验同样将患者安全性及存活率作为关注点。

宾夕法尼亚大学免疫疗法先驱卡尔·朱恩表示，这是一场中美两国最先进生物医学的“争夺战”，其非常重要，因为这种良性竞争最终将会使技术得到显着提升。

美国首例CRISPR抗癌人体试验即将开展

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