2015年12月美国FDA审批新药盘点

               2015年12月份美国FDA共审批通过13种新药，1类新分子实体药物4个； 新生物药物1个；3类新剂型药物2个;5类新规格或新生产商药物5个；10类新药1个。 

表1  2015年12月份美国FDA审批通过新药

注：1)化学新药分类：1类新分子实体化合物；3类新剂型；5类药物新规格或新生产商； 10类适应症不同的新的新药申请。审批分类：P优先评审；S常规评审

一、ALK-阳性非小细胞肺癌新药Alectinib（Alecensa）

2015年12月11日，美国FDA通过优先审批途径批准罗氏公司研发的新分子实体药物Alectinib（Nucala）上市，用于克唑蒂尼（Crizotinib）治疗后发生进展的ALK (间变性淋巴瘤激酶) 阳性恶性非小细胞肺癌患者的治疗。Alectinib为一种靶向ALK和RET的激酶抑制剂，可抑制ALK的磷酸化和ALK介导激活的下游信号通路基因STAT3和AKT的活性。Alectinib为胶囊剂，规格为150mg，患者每日服用两次每次600mg，需要注意的是Alectinib需要与食物同服。

二、肌松拮抗药Sugammadex（Bridion）

2015年12月15日，美国FDA通过优先审批途径批准荷兰Organon公司研发的新分子实体药物Sugammadex（Bridion）上市，用于快速逆转成年患者手术中麻醉剂罗库溴铵（rocuronium bromide）和维库溴铵（vecuronium bromide）引起的神经肌肉阻断。Sugammadex是一种人工合成的改良γ-环糊精，由亲脂核心和亲水外端组成。Sugammadex经由静脉注射给药，在使用过程中需密切关注患者的状况。Sugammadex可以显著改善手术后肌松的恢复，短时间内迅速逆转甾体类肌松药的神经肌肉阻滞作用对于提高全身麻醉的安全性具有积极的意义。

三、肺动脉高压孤儿药Selexipag（Uptravi）

2015年12月21日，美国FDA批准Actelion公司研发的新分子实体药物Selexipag（Uptravi）上市，用于成人肺动脉高压患者的治疗。Selexipag（Uptravi）被美国FDA认定为孤儿药。肺动脉高压是一种慢性进行性肺部疾病，预后不佳，患者可能过早死亡或需要肺移植。Selexipag是一种口服的Ip前列腺环素受体激动剂，可松弛血管壁平滑肌，扩张血管，降低肺动脉压力。

四、高尿酸血症新药Lesinurad（Zurampic）

2015年12月22日，美国FDA批准Ardea Biosciences 公司研发的高尿酸血症新药Lesinurad（Zurampic）上市，与黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）联用治疗痛风相关性血尿酸水平过高（高尿酸血症）患者的治疗。Lesinurad URAT1 抑制剂，作用机制是帮助肾脏排泄尿酸，通过抑制肾脏中参与尿酸重吸收的转运蛋白功能来发挥作用。Zurampic带有黑框警告，使用特别是单独使用Zurampic时患者有发生急性肾功能衰竭的风险，为医疗保健专业人员提供了重要安全信息。

五、新生物药物Kanuma（sebelipase alfa）

2015年12月08日，美国FDA批准Alexion 公司研发的新生物药物Kanuma（sebelipase alfa）上市，在所有年龄的溶酶体酸脂酶缺乏（LAL-D）患者中用于长期的酶替代治疗（ERT）。LAL-D 是一种遗传性、慢性及进展性的代谢疾病，是一种罕见病，患有该病的婴儿、儿童及成年人会遭受多种器官的损伤及过早死亡。

美国FDA审批新药主要是根据药物化学类型和治疗潜能来进行分类的。新药按化学类型主要分为：1类新分子实体化合物(NME)，创新性最强。指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分，也可以是立体异构混合物中的一部分；2类新的衍生物。从已上市的活性成分(即所谓“专利”药)化学衍生而来，即已在美国上市的活性成分的酯、盐或其它非共价键衍生物,或者是去修饰基团的母体化合物未在美国批准上市的；3类新剂型。含有已上市活性成分的新剂型或新处方，其适应症可以与上市产品相同，也可以不同；4类新组合物。含有两种或两种以上已上市的活性成分的品种，上市产品中尚无这种组合；5类药物新规格或新生产商；6类新适应症。由同一家公司或其他公司在美国批准或上市的具有新用途的复制品；7类已上市但未经NDA批准的药品。适应症已与上市产品相同，也可不同；8类变为非处方药；9类（New indication submitted as distinct NDA - consolidated with original NDA after approval）； 10类适应症不同的新的新药申请。