孤儿药满载机遇但需智取

孤儿药话题越来越热，不断有新的资源和力量加入，国内的孤儿药阵线即将崛起

孤儿药是个有意思的话题，曾经，罕见病用药是不受待见的“孤儿”，然而近年来，随着各国陆续出台特惠政策，孤儿药成了“香饽饽”，罕见病药研逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。国内医药界对孤儿药的关注也在升温。

孤儿药的社会价值毋庸置疑，但孤儿药不是简单的慈善，新药开发成本高昂，如何将孤儿药的社会价值转化为经济价值？

1、主动拥抱海外利好 美国等国家有多种政策向孤儿药倾斜，包括在临床试验阶段的设计要求宽松，能够节省费用以及税收优惠、加快审批等。与其坐等本国政策发力，不如走出国门主动拥抱海外的利好。

具体措施例如，利用我国相对较低的临床前研发成本，在国内开展临床前研究，在研发过程中严格保持高素质实验和高水平的数据记录，以备日后在海外申报临床。在临床和上市阶段，充分利用各国孤儿药优惠政策，放在美国等国家开发，可大大加速进度，待取得阶段性成果后，可转让给海外公司，或分割海外/国内权益。

2、投资国外研发项目 投资国外正在开展的孤儿药研发项目是个好选择，同时买下药物未来在华权益，将好药同步引入国内。

44号文明确“允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。”因此，孤儿药在海外和国内可以同步开展临床，加速国内临床进度，这也将加速中国企业将好的孤儿药引入国内。

此外，44号文第8条同样明确支持儿童药物的研发和境内生产，可先利用儿童药物已有的优惠政策，优先开发儿童罕见病用药。

3、巧用捷径 二级跳跃某些常规药物鉴于某些疾病细分领域（如基因分型属于罕见病）或国内外疾病谱差异（如肝癌在国内是常见病，在美国属于罕见病），在国外可被归为孤儿药类别。这类药物在海外申报罕见病用药可享受外国相关优惠政策，加速开发进程，抢先占领市场后再开发非罕见病适应证。

4、一切为了病患 心系患者，患者，还是患者。药品的根本价值是满足患者未被满足的医疗需求，孤儿药的价值不容小视。有太多的罕见病患者挣扎在病痛的深渊无人施救，医药企业将帮助患者视为第一使命，开发出患者最需要的产品，一定会获得丰厚的回报。

另有信息与业内分享，笔者加入南京“百家汇”已1个多月，正着手筹备在南京“百家汇”建立中国首个孤儿药研发中心，将专注于罕见病用药研发和国际先进孤儿药项目与技术的引进，旨在为中国的罕见病患者带来更多更有效的治疗手段。为支持孤儿药研发中心的运营和研发项目的推进，拟筹建国内首支专注于孤儿药的研发专项基金。基金将先期募集3亿元人民币，未来规模有可能扩大至10亿元，计划3年内投资10~30个孤儿药研发项目。