FDA已授予Daratumumab治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药地位

近日，首个单克隆抗体药物daratumumab已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。对于经至少3种疗法治疗的患者来说，该药是一种极佳的治疗选择。

FDA称，2项开放性研究已经证实了该药的安全性和有效性。其中的一项研究纳入106名MM患者，并给予daratumumab治疗，结果是29%的患者肿瘤负荷产生了完全或部分减少，并持续了平均4.7个月。而另一项研究中， 42名MM患者接受了该药治疗，结果36%的患者肿瘤负荷产生了完全或部分减少。研究人员说，daratumumab所产生的缓解是“史无前例”的。

Peter Voorhees教授说，研究中的106名患者接受了daratumumab单药治疗，并且29%的患者产生了缓解。更甚的是，所有患者中的95%对蛋白酶体抑制剂和来那度胺疗法已产生耐药。另外，其缓解作用持久。更重要的是，研究中没有患者因daratumumab相关副作用而停止治疗。

FDA称，该药的不良反应包括输液反应、疲乏、恶心、背痛、发热和咳嗽等，并且可能会引起淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、贫血以及血小板减少等。该药不可用于妊娠期女性，或有妊娠意愿的患者必须停用该药后进行3个月的有效避孕。

另外，daratumumab可能会影响某些血库检测（如抗体筛查等）。

Daratumumab是首个抗人CD38的单克隆抗体，通过多重机制诱导细胞死亡。该药被优先审查，并通过了FDA的加速审批。FDA授予该药为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药地位。