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再获权威认可！美迪西荣获毒性病理形态学检查能力验证优秀证书

上海美迪西生物医药股份有限公司全资子公司美迪西普亚医药科技（上海）有限公司和南汇园区在中国食品药品检定研究院组织的2024年度毒性病理形态学检查能力验证项目（NIFDC-PT-478）中，均获得“优秀”评价。这不仅是对美迪西在病理学研究领域专业实力的权威认可，也是对持续创新和质量管控的肯定。

2024-11-28行业资讯

自免药物研发：选择合适的动物模型得牢记这五点

美迪西在临床前研究领域拥有20年的经验，创建了丰富完善的动物模型库。美迪西云讲堂邀请药效部项目经理袁云云博士为您解答，在自免药物研发中，关于动物模型选择的那些困惑。

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基因疗法首次用于囊肿性纤维化

2015-07-06

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在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后，研究人员日前证实，患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。

尽管肺功能的改善很小，和安慰剂组相比只有3.7%，但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。

囊肿性纤维化是全球最常见的遗传疾病之一，影响着约7万人。单一基因CFTR的突变会导致身体出现各种问题，但以肺部尤重。患有囊肿性纤维化的人会产生浓稠的黏液，而这能堵塞器官，并使其成为有害细菌的滋生地。

因此，小的改善能产生很大的不同。来自英国牛津大学的Deborah Gill带领团队设计出在试验中被植入的遗传指令序列。“尽管我们清楚这种疗法还未作好为病人开处方的准备，但就个人而言，我对这一结果非常满意。它比预期的要好。”Gill表示。

长久以来，囊肿性纤维化隐藏着基因疗法的诱人前景，因为它很常见，由单一基因引起，而且肺细胞很容易通过吸入气化物质接触到。不过，肺的内部“固若金汤”，找到将大量健康DNA“运入”这些细胞的方法被证明很困难。

最终，开展这项试验的约80位科学家和临床医生利用被称为脂质体的脂肪泡沫将基因携带入细胞。

基因疗法首次用于囊肿性纤维化

吉利德向FDA提交三合一HIV新药R/F/TAF上市申请返回动物实验服务：SCID小鼠介绍