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根据核酸药物的种类，核酸药物作用于人体细胞的作用机制目前大体上主要分为以下3种：
第一种：反义寡核苷酸（ASO），作用于靶mRNA，在RNAse H（核糖核酸酶 H）的作用下，可以抑制靶mRNA翻译成蛋白质。
第二种：siRNA（小干扰RNA），作用于靶mRNA通过RISC（RNA诱导沉默复合体）介导途径切割靶mRNA抑制靶mRNA翻译成蛋白质。
第三种：mRNA疫苗，作为一种核酸疫苗将编码疾病特异性抗原的mRNA片段注入人体细胞内，利用宿主细胞的蛋白质合成机制产生抗原再由此激发特异性免疫反应。
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