国内首个“AI+RNA”小分子创新药获批临床 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 近日，溪砾科技获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发关于小分子管线 RTX-117 用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）的《药物临床试验批准通知书》。RTX-117 是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线。

2. 1月6日，赛诺菲（Sanofi）宣布创新药物普乐司兰钠注射液正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液是作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物。

3. 1月6日，CDE官网公示，同源康医药在研的1类新药甲磺酸艾多替尼片（TY-9591片）拟纳入优先审评，适应症为：具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。

4. 1月5日，引正基因（GenEditBio）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物GEB-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，拟用于治疗 TGFBI 相关性角膜营养不良。

投融药事

1. 近日，安龙生物宣布完成近亿元B+轮融资，本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与北京顺义临空产业基金，市区两级的资金投资。与此同时，公司还与一家美国纳斯达克上市企业达成小核酸药物领域的国际战略合作协议，合作规模达上亿美元，标志着安龙生物在国际BD合作方面取得重要突破。

科技药研

1. 1月5日，复旦大学葛均波、孙爱军共同通讯在Circulation（IF=38.7）在线发表题为“Histone Lactylation–Mediated Metabolic Remodeling in Vascular Smooth Muscle Cells Aggravates Aortic Aneurysm and Dissection by Promoting Lactate Accumulation”的研究论文。该研究表明组蛋白乳酸化介导的血管平滑肌细胞代谢重塑通过促进乳酸积累而加重主动脉瘤和主动脉夹层。组蛋白乳酸化改变了AAD中VSMC的代谢和表型。抑制PDK1或KAT7可能是治疗或预防AAD的新方法。

[1]Wang, Y., Hu, T., Zhu, L. et al. Global profiling of arginine reactivity and ligandability in the human proteome. Nat. Chem. (2026). https://doi.org/10.1038/s41557-025-02012-6