3个问题快速了解肾病新药研发新动态

随着肾病药物需求的迅猛增长，肾病治疗领域的药物研发正变得日益活跃和创新。生物医药行业正积极投身于肾病新药的研究与开发，探索包括新机制药物、细胞疗法和基因疗法在内的多种新靶点和新技术。

那么，当前肾病药物市场的现状和未来趋势如何？有哪些最新的科研成果和理论突破？美迪西云讲堂特邀药效部副主任颜仁杰博士，为您解析肾病药物的未来发展前景和潜在机遇。

点击链接“https://www.medicilon.com.cn/video/kidney-disease-rd.shtml”，回顾颜仁杰博士的整场直播!

01 动物模型是否有类似转基因动物模型?

颜仁杰：有的，目前DYY小鼠模型运用相对广泛。在转基因动物研究中，这类模型在蛋白尿这一关键生物标志物上显示出明显的差异，同时，免疫球蛋白（IgA、IgM、IgG）和C3补体的水平也观察到了显著的变化。尽管DYY模型目前收到较多的关注，但是由于这些模型所展现的症状相对不严重。因此，在进行模型筛选和开发时，需要更加细致地考虑。例如将转基因动物与非转基因动物进行联合研究，获得更全面的研究成果。

02 目前研究热点是什么靶点/通路，它对相应适应症的贡献度有多少?

颜仁杰：在机制研究领域，TGF-β和Wnt/β-Catenin信号通路是当前研究的比较多的，尤其是在中国，许多资深科研人员在这两个通路上取得了丰富的研究成果。这两个信号通路在成药性评价时尤为重要，需要我们特别关注。

在靶点研究方面，除了血管内皮素、SGLT-2等，那我个人认为，未来可能PD-1也会是一个热门的肾病靶点。如司美格鲁肽，最初是作为降糖药物开发的，但最新的研究发现，它在慢性肾功能衰竭治疗方面也显示出潜力。诺和诺德公司已经开始进行司美格鲁肽针对慢性肾功能衰竭的临床试验。我认为这个靶点可能会有更多突破。

03 目前在肾病的药效研究方面有体外模型吗?

颜仁杰：我们会使用一些炎症相关的体外模型做初筛，例如LPS 诱导的 RAW 264.7模型，可以做初步的体外炎症的抑制。另外也有高糖培养基对于原代肾脏的伤皮细胞损伤，可以对于研究高血糖引起的细胞损伤机制具有重要的指导意义。

如果您对于新药研发临床前研究过程中有一些困惑或者想要深入了解的专题内容，可以留下您的问题和建议，美迪西希望和您一起，探索新药研发的奇妙世界。

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