一个新药，临床研究要花多少钱？

将新药推向市场及进行临床试验的成本是制药公司关注的核心问题。随着临床试验项目设计越来越复杂，临床研究费用也随之水涨船高。这种复杂性主要与以下因素有关：1）监管要求的提高，新药不仅要证明其安全有效性，还要证明其与现有疗法比较的价值；2）针对某些特定疾病亚群或者罕见病人的临床研究仍面临挑战。
尽管事先了解药物开发成本及成本相关因素至关重要，但临床试验的实际费用的数据却有惊人差距。如果没有可靠地基准，公司很难判定这个过程中的关键难点并进行有效改进。此外，相关信息的缺乏使得预测和制定预算更加困难，尤其是在公司经验有限的情况下。
KMR集团在2016年进行了一项临床试验成本研究，为医药公司的高级管理层提供了临床研究的成本数据，对于评估业务效率、制定更精准财务计划，以及更有效评估外包和资产收购的成本提供了依据。以下是这项研究的主要发现：
研究收集了2016年收入在TOP20之列的7家大型制药公司在2010-2015年间开展的726项介入性研究。其中I期临床189项、II期临床264项、III期临床273项。

纳入此次研究的临床试验构成

通过时间报告系统和直接分配支出，采用标准的方法将临床开发费用（包括人员、外包以及其他费用）分配到每一个临床研究中去。
这种总括计算方法减轻了传统比较分析方法的问题。例如，迄今为止的大部分成本数据仅限于外部花费，这不仅少计算了很大一部分的实际成本（如公司雇员等），且当公司采用外包时更容易混淆，造成外包研究越多临床花费越昂贵的假象。
这种详细的数据收集方式使临床研究费用能够按照每个实验的关键费用领域进行细分。下图展示了III期临床中各项费用的平均占比情况，其中人事支出占比达37%，而外包费用占比约20%。这对于了解临床研究关键成本驱动因素和实际成本有很大帮助。


这些数据可使开发成本能从以下方面进行评估：1）将公司临床费用组合与整体指标进行比较，以更好理解成本分布及与同行的差异；2）评估一个给定的医药公司的特定治疗领域临床研究花费；3）通过临床试验成本剖析，审查公司运行效率。临床试验成本中位值对于纳入数据集中的临床试验，从临床方案批准到最终临床报告公布，临床试验各期花费的中位值分别是：I期340万美元、II期860万美元、 III期2140万美元。

各期临床研究费用中位值

这些费用中的许多可变因素与试验设计选择相关；诸如病例数、试验地点和访问次数等。研究人员通过统计方法来确定影响成本的关键因素,这些要素主要基于公司的战略选择。
研究发现，增加临床试验国家以及在新兴市场会增加成本。在新兴市场中,更多比例的患者也倾向于延长试验周期，特别是在III期临床。这表明,虽然这些国家有助于扩大覆盖患者范围，但也面临时间线延长和费用增加的风险。




决定临床费用的另一个关键因素是试验持续时间，尤其是III期临床，试验每增加1个月额外花费中位值为67.1万美元。以此为基准，即使是小的时间上的缩短对于临床试验预算也能起到很好的削减作用。
其他因素如分子大小、罕见病、自适应设计等对于整体研究费用没有产生显著的统计学影响。不过尽管罕见病研究与总试验费用的差异联系不大，但在每个项目上的补助金费用更高，这与更少的病人和更复杂的试验设计有关，与此类似，大分子的研究也存在着更高的补助费。

运营效率

尽管临床试验设计因素对于成本评估是必不可少的，但并没有阐明公司的经营表现，也就是他们是对于临床试验设计的执行效率。研究人员采用 actual-to-predicted (即模型衍生) 支出比率计算数据集中每个公司的运营效率。
研究表明，尽管大多数成本是由试验方案设计参数决定的,但整个行业仍存在运营效率低下问题。这种运营效率(±1标准偏差)的差异大致相当与样本集中平均规模的公司总体临床试验成本大约每年7亿美元的差额。
最后，研究人员确定了表现较佳和不佳公司的共同特点，发现了几个有趣的现象。例如,那些临床开发外包费用占比较高的公司在I期试验时成本表现更好,但在III期临床成本表现却更糟。此外, 在更大程度上进行罕见疾病试验的公司在III期临床的产出率往往较低。
综上所述，降低临床试验成本可从以下几个个方面着手：临床试验设计参数（试验规模，试验终点数量、持续时间等）、操作选择（外包、是否覆盖新兴市场）以及缩短试验周期等。虽然每个公司要通过对临床试验进行彻底的评估才能更好地理解这些因素，这些分析指出了一些特别需要关注的因素，如在哪些发展阶段较适合使用外包，是否要拓展新兴市场等。