【聚焦】罕见病药开发的丰厚回报

制药工业界对罕见病药的兴趣与日俱增，至今没有显示出一丝消退的迹象。evaluatePharma一项新的报告发现：近年来，在这些适应症方面研发投入的增加已经转化为药品销售的整体性增长。在这个领域发力的企业不乏制药巨头，如罗氏、勃林格殷格翰、强生（Actelion）、百健、赛诺菲等。
evaluatePharma报告使用的罕见病药的定义，包括首次获准用于一种罕见病的药物，或获准用于多种适应症，而在罕见病治疗用途中的销售额占据25％以上的药物。
癌症治疗几乎总能符合罕见病药标准；而肿瘤学在传统意义上与罕见病具有不同的商业特征，尽管由于许多相同的原因而对制药业界有吸引力。简单来说，这里叙述的罕见病药是指：仅限于针对肿瘤学以外的，危及生命的罕见病长期治疗的药物。
由于罕见病药的市场独占期和定价优势，这类药物比非罕见病药更有利可图。2016年罕见病药的总销售额为1140亿美元，占全球非仿制药市场的16.4％。据预测，2022年，这一数字将上升到2090亿美元，这些产品将占整个市场的21.4％，比过去十年翻了一番。未来六年，其平均年增长率为11.1％，是非罕见病药的两倍。
而2022年排名前25位的非肿瘤治疗的罕见病药，它们的销售额为374亿美元，约占全球药品销售额的3.8％。未来6年，其复合增长率为18％，几乎是市场平均水平的3倍（见下表）。

此外，Alexion公司的Soliris虽然在销售额排名中位列第27。但是，evaluatePharma预计其用于全身型重症肌无力（GMG）适应症获准之后，2022年的销售额将上升至51亿美元，排名中跃升至第9位。

竞争瞬息变化

与去年进行的一项类似的分析（制药行业罕见病领域继续取得累累硕果，Industry work on rare diseases continues to bear fruit，2016年3月3日）相比较，Top罕见病药地位变动十分明显。
例如，罗氏治疗特发性肺间质纤维化（PF）的Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）和诺和诺德公司的血友病药NovoSeven（重组凝血因子VIIa），根据去年的数据它们在2020年都有着显著地位，而本报告中至2022年似乎将消失，显然是由于它们的适应症治疗领域出现竞争产品的结果。
而百健公司用于儿童和成人脊髓性肌肉萎缩（SMA）的Spinraza（nusinersen）预计将在2020年前加入罕见病药Top10；Sarepta用于治疗杜氏（Duchenne）肌营养不良的Exondys 51 （eteplirsen）将进入Top30。