2018年药物研发不容错过的三大热门

2016年FDA批准了22个新药，2017年FDA创下历史新高，批准了46个药物。近几年大家特别关注肿瘤免疫疗法，这可能是近年来发现近乎奇迹的治疗方法。Arpita Dutt为Zacks撰稿预测2018年的三个审批热点。

肿瘤免疫疗法

今年，继Novartis第一个CAR-T免疫细胞疗法Kymriah批准后，Gilead以119亿美金收购Kite，几个月后，FDA批准了Kite自己研发的CAR-T疗法Yescarta。
这并不是一个即将消失的领域，肿瘤免疫疗法的建立主要有两种方法，要么是一种药物，它可以组织癌细胞产生抑制免疫系统的分子，这类分子本质上是允许肿瘤避开免疫系统的，要么是可以激发或者编写变异系统来专门寻找癌细胞的化合物。
第一类中的化合物有两个成功的案例，Bristol-Myers Squibb的Opdivo和Genentech的Tecentriq。这两个检查点抑制剂，正在进行临床试验评估，涉及许多类型的癌症和癌症亚型。

此外，公司正在研发新的检查点抑制剂，也在研发下一代肿瘤免疫疗法。这些抑制剂的靶向性更强，潜在的副作用更少。在这方面处于领导地位的公司有Celgene、Juno、Incyte和bluebird，虽然他们只是致力于这一领域公司的一个小样本。

阿尔茨海默病

未来老人面临的最大威胁，可能是阿尔茨海默病，这也是一片后期临床试验失败的荒地。Merck、Eli Lilly、Johnson已经有很多失败的例子。而起冲锋领导作用的公司有Biogen、Novartis、AstraZeneca、Eisai和Amgen。
Dutt报道“Biogen的aducanumab是他们公司生产线上最重要的候选药物，正处在许多后期临床试验中。此外，公司还研究elenbecestat (E2609)，一个BACE抑制剂，正在三期临床试验中，还有BAN2401，一个人性化的β淀粉样抗体，正在临床二期，初期的试验结果可能在2018年1月份得到，正与Eisai合作研发的这三个候选药物。”然而，aducanumab的临床二期结果并不理想，结果刚公布公司股票就下降了4%。
Eli Lilly和AstraZeneca，正在研发阿尔茨海默症药物lanabecestat，预计将在2019年上市。且Novartis和Amgen正就BACE1抑制剂CNP520进行合作，而Roche与AC Immune就他们自己的治疗方法一起合作。

老年痴呆，是没有满足的巨大需求领域，可它同时也是高风险、高回报的投资方向。根据阿尔茨海默氏症协会估计，约有1600万人在2050年之前患上该疾病。任何公司，即使提出的是一个大家认可的平庸的治疗方法，其收入也将在十亿美元。

医用大麻

如何看待这个行业，现在有两种大概的方式。其一就是简单的将大麻合法化，在医疗或者其他相关方面。另外就是生物技术公司开发利用大麻活性药理成份的药物，这部分原因是放松了有关大麻研究的法规。

研究这方面的公司有GW 、Insys 、Corbus和Zynerba。Dutt报道“GW制药公司商业化了世界上第一个从植物中提取的大麻处方药Sativex，这个药被批准用于多发性硬化导致的痉挛状态治疗。并且，这个公司已因为他的大麻生产线候选药物Epidiolex (cannabidiol或者CBD)而知名，这是为一种罕见的儿童期发病的癫痫症研发出来的。”

其他热门的……

关注那些从事非酒精性脂肪肝炎的公司(NASH)，也可能是行业观察人士明智的的做法。
在过去的两年里，NASH在肝病领域有着重大的发展，如酒精性肝病类似的肝脏疾病，但出现在很少喝酒或没有摄入酒精的人群中。
Allergan公司在2016研发出Tobira和Akarna两个药物，从而巩固了它在这个领域的生产线。Gliead在肝病研究中占着主导地位，在这方面Intercept制药也是不错的玩家。
热门领域、公司、研发药物的关系整理如下：