2016年12月欧美日新批准药物

12月份欧美日新药批准上市数量（包括新药、新适应症和新复方新剂型等）比11月份较多，美国9个、欧洲5个、日本25个。值得关注的是FDA批准了第二个PARP抑制剂和辉瑞收购Anacor制药的crisaborole，均是提前获批。欧洲批准了首个Bcl-2抑制剂和奥贝胆酸上市。日本批准史上最好的乙肝新药Vemlidy。

FDA新批准药物

Rucaparib（PARP抑制剂）作为三线以后药物用于BRCA变异晚期卵巢癌，是FDA批准的该靶点第二个新药，比原定批准日期提前了2个月，Rucaparib在两个二期临床共106位病人中显示54%的应答率(ORR)，mDOR为9.2个月。Rucaparib获得FDA的孤儿药、加速审批、优先审批、突破性药物地位。

EMA新批准药物

Ocaliva（奥贝胆酸片剂，5mg、10mg）是鹅去氧胆酸的结构修饰物6-乙基鹅去氧胆酸，它是Intercept制药开发的一种法尼酯X受体激动剂，可通过活化法尼醇X受体，间接抑制胆酸生物合成的限速酶细胞色素7A1（CYP7A1）的基因表达，进而抑制胆酸合成，可用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝病（NASH）。2016年5月27日FDA正式批准奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎孤儿药适应症，可以与熊去氧胆酸联合治疗成人PBC或对熊去氧胆酸不能耐受的单一治疗。该药是近20年来批准的首个治疗PBC药物。据说诺华和Gilead对于收购Intercept比较感兴趣。

日本新批准药物

Gilead制药的Vemlidy（替诺福韦艾拉酚胺，25mg）是一种创新型、靶向性、Tenofovir（替诺福韦）前药，与之前300mg的Viread（TDF)相比，只需要少于十分之一的剂量便可获得相似的抗病毒效用。临床数据显示，新批准的Vemlidy具有更大的血浆稳定性，同时能够更有效地将替诺福韦递送给肝细胞，由于用药剂量可以更低，从而可以降低血液中替诺福韦的浓度，与Viread相比，Vemlidy能够更有效改善患者肾脏和骨骼的安全性参数。Vemlidy是在近十年内被批准用于治疗这种疾病（慢乙肝）的第一个药物。